Kongresser
Banbrytande resultat vid hypertrofisk kardiomyopati
Publicerad: 30 augusti 2020, 08:19
Stellan Mörner uppskattar att runt 20 procent av patienterna med hypertrofisk kardiomyopati uppfyller kriterierna för den nu aktuella studien. Foto: Mostphotos
ESC 2020. Ett nytt läkemedel gav symtomlindring och bättre syreförbrukning till en undergrupp av patienter med förtjockad hjärtmuskel. Resultatet framhålls som banbrytande av forskarna bakom studien och en svensk expert håller med.
− Detta är en imponerande och fascinerande studie. För första gången är vi nu på väg att få ett läkemedel som angriper sjukdomsmekanismen vid hypertrofisk kardiomyopati, säger Stellan Mörner, överläkare vid hjärtcentrum på Norrlands universitetssjukhus i Umeå.
Hypertrofisk kardiomyopati innebär att hjärtmuskeln är förstorad men dock inte till följd av andra hjärtsjukdomar. Hjärtat pumpar hårdare men arbetet blir ineffektivt och patienterna kan få symtom på hjärtsvikt. Orsaken anses vara ärftlig i runt hälften av fallen.
Den behandling som hittills har stått att erbjuda är symtomatisk och består av konventionella läkemedel mot hjärtsvikt, men även kirurgi. Någon specifik behandling har fram tills nu inte funnits. Men det kan den nya studien alltså ändra på.
Ett internationellt forskarlag undersökte myosinhämmaren mavacamten hos 251 vuxna patienter med hypertrofisk så kallad obstruktiv kardiomyopati. Deltagarna hade en förhållandevis svår variant av sjukdomen, med måttliga hjärtsviktssymtom och avflödeshinder från vänster kammare till följd av hjärtmuskelförstoringen.
Primärt effektmått var andel patienter som hade uppnått vissa fördefinierade förbättringar i maximal syreupptagningsförmåga vid arbetsprov och hjärtsviktssymtom enligt skalan NYHA. Efter 30 veckor hade detta inträffat hos 37 och 17 procent i grupperna som fått aktiv behandling respektive placebo.
− Detta är en klart kliniskt relevant förbättring. Ser vi bara till hjärtsviktssymtom så var det 34 procent fler i absoluta tal som uppnådde en förbättring i minst en NYHA-klass. Och nyttan understöds av flera andra sekundära effektmått och till synes milda biverkningar, säger Stellan Mörner.
Det kommer dock dröja tills mavacamten eventuellt blir tillgängligt i sjukvården. Än så länge har inte det amerikanska läkemedelsföretaget Myokardia lämnat in ansökan om godkännade i EU. Och klinisk användning är inte heller aktuellt enbart baserat på de nu presenterade resultaten, anser Stellan Mörner.
− Det behövs betydligt längre uppföljningar än 30 veckor. Hypertrofisk kardiomyopati är något som patienter oftast lever i decennier med. Då behöver vi inte minst veta att den här behandlingen är säker på sikt, säger han.
Stellan Mörner uppskattar att runt 20 procent av patienterna med hypertrofisk kardiomyopati uppfyller kriterierna för den nu aktuella studien. Det skulle innebära att det finns runt 4 000 sådana patienter i Sverige.
Mavacamten verkar genom att hämma funktionen av muskelproteinet myosin, specifikt i hjärtmuskulaturen. Det gör att hjärtat inte pumpar lika kraftigt.
Studien presenterades i går lördag på en så kallad hotlinesession vid den Europeiska kardiologikongressen ESC, som i år hålls digitalt. Den publiceras också samtidigt i tidskriften Lancet.
Läs abstract till studien:
Relaterat material
Genombrott vid amyloid kardiomyopati
Förekomst av hjärtamyloidos kartlagd