Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Läkemedel

Banbrytande läkemedel mot porfyri subventioneras

Publicerad: 26 juli 2022, 12:58

Givlaari ges som månadsvisa injektioner under huden. bilden föreställer en förpackning för användning i USA.

Foto: Alnylam

Efter ett positivt subventionsbeslut från myndigheten TLV kan nu de svårast sjuka patienterna med akut hepatisk porfyri få rutinbehandling med en ny genterapi som kraftigt minskar deras sjukdomsattacker.


Ämnen i artikeln:

TLVKarolinska universitetssjukhusetLäkemedelToppnyheterJuli 2022

– Det här är ett glädjande besked för den här gruppen av patienter som annars egentligen inte har något annat alternativ än levertransplantation, säger Eliane Sardh, överläkare vid Karolinska universitetssjukhuset. 

Läkemedlet heter Givlaari (givosiran) och bygger på så kallad RNA-interferens. Genom att bromsa bildandet av skadliga mellanprodukter i syntesen av proteinet hem minimerar läkemedlet de plågsamma attacker som patienterna annars får när mellanprodukterna ansamlas i kroppen. 

Läs också: Omdiskuterat läkemedel mot duchenne mister sin subvention 

Mellanprodukterna bildas till följd av en genetisk defekt i leverns förmåga att bilda hem, som är en viktig del i flera av organets enzymsystem. Majoriteten av patienter med akut hepatisk porfyri får inga eller ringa symtom, men ett fåtal får frekventa smärtsamma attacker som kräver sjukhusvård. Det är denna senare patientgrupp som Givlaari är avsedd för. 

– Det handlar om en liten grupp om kanske 25 personer i Sverige, varav de flesta är unga kvinnor, säger Eliane Sardh. 

En studie har visat att attackerna kan minskas med 74 procent när Givlaari används som tillägg till bästa understödjande behandling. 

Som många andra nya effektiva läkemedel mot sällsynta sjukdomar har priset varit en knäckfråga. Givlaari kostar runt 5,9 miljoner kronor för en årsbehandling för patienter som väger max 75,6 kilo. 

Regionerna har dock tecknat en sidoöverenskommelse med företaget Alnylam som medför att kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår minskar och, enligt TLV, blir rimlig för en sjukdom med hög svårighetsgrad. 

Enligt TLV:s beslut gäller subventionen för patienter från 12 år som haft minst fyra sjukhusvårdkrävande attacker under de senaste tolv månaderna.

– I väntan på subventionsbeslut har många av de aktuella patienterna i Sverige redan stått på Givlaari kostnadsfritt då de varit del av ett så kallat program för compassionate use från företaget. Denna behandling har vi skött på Karolinska och nu behöver patienternas hemregioner ta kostnaden för behandlingen, säger Eliane Sardh. 

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten utifrån din yrkesroll?

Klicka här!

Kommentarer publiceras efter granskning.

 

Carl-Magnus Hake

Reporter

carl-magnus.hake@dagensmedicin.se

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev