Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Läkemedel

Dyraste prislappen någonsin för ny genterapi

Publicerad: 25 november 2022, 14:18

Den aktuella genterapin är en engångsbehandling. Den ges i form av infusion.

Foto: Getty Images


Världens hittills dyraste behandling fick nyligen klartecken av amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Det handlar om en genterapi för att behandla hemofili B.

Ämnen i artikeln:

LäkemedelHematologiEMAToppnyheter

Maria Gustavsson

maria.gustavsson@dagensmedicin.se


Genterapin kallas för Hemgenix eller Etranadez, och ska användas vid den sällsynta och genetiska blodsjukdomen hemofili B. Patientgruppen har medfödd brist på koagulationsfaktor IX i blodet, vilket ökar risken för blödningar. 

Prislappen ligger på 3,5 miljoner dollar per dos, vilket ungefär motsvarar 36 miljoner kronor. Även om summan säkert får många att höja på ögonbrynen anses den ändå rimlig av FDA när jämförelser görs med en livslång profylaktisk behandling.

Läs också: Första genterapin mot blödarsjuka får klartecken

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) är en infusionsbehandling som ges en gång. Via så kallade adenoassocierade virusvektorer levereras genetisk information för koagulationsfaktor IX till målceller i levern. Därefter börjar leverceller producera faktor IX. 

Genterapin kan bli aktuell för vuxna som står på förebyggande behandling. De ska nyligen eller tidigare ha fått livshotande blödningar eller vara drabbade av svåra och spontana blödningsepisoder.

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har ännu inte tagit ställning till någon rekommendation för etranacogene dezaparvovec.

Genterapin är utvärderad i två studier som omfattar 57 vuxna män, och hittills är resultaten lovande. Men det är för tidigt att säga om patienterna botas av genterapin. Några biverkningar som setts med behandlingen är bland annat influensaliknande symtom och förhöjda nivåer av enzymer i levern. Bakom terapin står bioteknikföretaget CSL Behring.

Tidigare benämndes Libmeldy som världens dyraste läkemedel, vilket Dagens Medicin har rapporterat om. Det är en genterapi som används för att behandla barn med metakromatisk leukodystrofi, MLD. Sjukdomen är sällsynt och drabbar främst hjärnans vita substans, vilket ger svåra skador på nervsystemet. 

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten?

Klicka här!

Kommentarer publiceras dagtid vardagar efter granskning.

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev