Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Läkemedel

Första genterapin mot blödarsjuka får klartecken

Publicerad: 15 juli 2022, 11:26

EMA i Amsterdam vill se godkännande för den första genterapin mot blödarsjuka.

Foto: Robert Meerding

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderar att läkemedlet Roctavian får marknadsgodkännande. Det kan därmed bli den första genterapin mot blödarsjuka som rutinanvänds i sjukvården.


Ämnen i artikeln:

EMAHematologiNT-rådetJuli 2022

Roctavian (valoktokogen roxaparvovek) är tänkt att användas vid svåra former av hemofili A, som är den vanligaste typen av blödarsjuka. Läkemedlet ges som engångsdos och innebär att kroppen själv långsiktigt kan producera den koagulationsfaktor, nr VIII, som patienterna har brist på. 

Roctavian skulle därmed kunna innebära en förenkling jämfört med den vanligaste typen av behandling som i dag används, nämligen att patienterna regelbundet måste ta så kallade faktorkoncentrat. 

Läs även: Positiva fas 3-resultat för genterapi mot blödarsjuka 

Dagens Medicin har tidigare skrivit om den studien som huvudsakligen ligger till grund för det nu aktuella klartecknet, se länk ovan. I nya uppdaterade data konstaterar EMA att den kroppsegna produktionen av faktor VIII ökat betydande hos de flesta av patienterna, två år efter administration. Blödningsfrekvensen minskade med 85 procent och de flesta patienterna behövde inte längre använda konventionella faktorkoncentrat. 

Den viktigaste biverkningen är leverskador som dock kan behandlas med kortison.  

Vilka effekterna blir på längre sikt återstår att se. Enligt EMA ska behandlade patienter följas i 15 år för att säkerställa effekt och säkerhet av det nya läkemedlet. 

För att Roctavian eventuellt ska kunna rutinanvändas i Sverige behöver först dess kostnadseffektivitet utredas av myndigheten TLV innan NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Regioner kan utfärda en rekommendation. 

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten utifrån din yrkesroll?

Klicka här!

Kommentarer publiceras efter granskning.

 

Carl-Magnus Hake

Reporter

carl-magnus.hake@dagensmedicin.se

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev