Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Läkemedel

Grönt ljus för genterapi mot ögonsjukdom

Publicerad: 2 juni 2021, 13:19

Rekommendationen gäller för barn och vuxna som har den aktuella mutationen i båda allelerna av genen.

Foto: Gettyimages

Nu rekommenderar NT-rådet Luxturna som är den första genterapin mot en ärftlig och sällsynt ögonsjukdom.


Ämnen i artikeln:

ÖgonsjukvårdLäkemedel

Det handlar om den ärftliga näthinnesjukdomen hereditär retinaldystrofi som uppstår till följd av en defekt på genen RPE65, vilket leder till grava synnedsättningar redan i skolåldern. Luxturna (voretigene neparvovec) blir den första behandlingen för patientgruppen. 

NT-rådet valde tidigare att avråda från genterapin eftersom bland annat priset var för högt. Nu har förhandlingar genomförts med företaget bakom behandlingen, vilket resulterade i ett avtal som innebär en sänkt kostnad för regionerna. Med det avtalade priset bedöms behandlingen som kostnadseffektiv.

Läs även: Nej till genterapi mot ögonsjukdom  

Luxturna är den första genterapin i sitt slag och ges som en injektion i näthinnan. Rekommendationen gäller för barn och vuxna som har den aktuella mutationen i båda allelerna av genen. Patienterna måste också ha en viss mängd synceller kvar i näthinnan för att genterapin ska fungera.

Behandlingen genomförs vid ett fåtal kliniker i landet dit patienter kommer att remitteras. Bedömningar görs i en nationell multidisciplinärt konferens innan behandlingen sätts in, skriver NT-rådet. 

Uppskattningsvis har 20 till 30 personer i Sverige sjukdomen, och den aktuella gendefekten.

 

Läs även

Nej till genterapi mot ögonsjukdom 

Tumme upp för genterapi mot sällsynt ögonsjukdom 

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten utifrån din yrkesroll?

Klicka här!  

Kommentarer publiceras efter granskning.

 

Maria Gustavsson

Reporter

maria.gustavsson@dagensmedicin.se

Ämnen i artikeln:

ÖgonsjukvårdLäkemedel

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev