Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

tisdag20.04.2021

Kontakt

Annonsera

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Läkemedel

Hopp om effektiv behandling mot Crohns sjukdom

Publicerad: 20 mars 2015, 08:49

Foto: Thinkstock

En fas 2-studie publicerad i New England Journal of Medicine visar att en ny behandling mot Crohns sjukdom verkar vara mycket effektiv och i bästa fall skulle kunna bota sjukdomen.


Resultaten i den italienska studien tyder på att den nya  läkemedelskandidaten mongersen ger en förbättring av Crohns sjukdom  genom en ny mekanism, som normaliserar den minskade immunosuppressionen i  tarmen.

Totalt 160 patienter med moderat till svår Crohns sjukdom  randomiserades till fyra grupper. Tre av grupperna fick olika doser av  mongersen i 14 dagar och den fjärde gruppen fick placebo. I gruppen som  fick den högsta dosen uppnådde 65 procent av patienterna önskad effekt  och för de som fick den näst högsta dosen var motsvarande siffra 55  procent. I placebo- och lågdosgruppen svarade 10 respektive 12 procent  på behandlingen.

Den önskade effekten i studien var en sjukdomsaktivitet enligt CDAI,  Crohns disease activity index, på mindre än 150 i slutet av studien.  Förbättringen skulle också bestå i minst två veckor efter avslutad  dosering. Patienternas utgångsvärden för CDAI i studien var mellan 220  och 400.

Den nuvarande behandlingen för Crohns sjukdom är olika former av  inflammations- och immunhämning, till exempel kortisonpreparat och  TNF-hämmare. Denna behandling fungerar inte på alla patienter och ger  dessutom ett antal oönskade biverkningar såsom ökad risk för infektioner  och cancer.

Den nya behandlingen verkar genom så kallad smad7 antisense, vilket  betyder att mongersen förhindrar bildning av proteinet smad7 i cellen.  Proteinet blockerar den normala antiinflammatoriska effekten av  proteinet TGF-beta och patienter med Crohns sjukdom har höga halter av  smad7 i tarmen.

I en ledarkommentar till studien anser den belgiska experten Severine  Vermiere att den långvariga förbättringen man ser i studien efter så  kort behandling, tyder på att verkningsmekanismen kan vara ett första  steg mot att faktiskt bota sjukdomen. Dessutom är andelen patienter som  uppnådde önskad effekt i den nya studien betydligt högre än vad som  rapporterats i tidigare studier på andra preparat, till exempel  TNF-hämmaren infliximab, med en effekt hos 32,5 procent av patienterna.

Severine Vermiere belyste också ett antal problem med studien, bland  annat att forskarna inte tagit hänsyn till att den inflammatoriska  markören CRP i princip var oförändrad före och efter behandling och att  man inte analyserat tarmen med endoskopi.

Som alltid är steget långt från en fas 2-studie till att ha bevis för  den säkerhet och effektivitet som krävs för en läkemedelskandidat vid  ett eventuellt godkännande.

Hela studien, som är sponsrad av läkemedelsbolaget Giuliani, kan du läsa här:

Giovanni Monteleone med flera. Mongersen, an Oral SMAD7 Antisense Oligonucleotide, and Crohn’s Disease. New England Journal of Medicine. Publicerad online 19 mars, 2015. DOI: 10.1056/NEJMoa1407250.

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev