Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Läkemedel

Ny terapi kan krympa tumörer kring nerver

Publicerad: 28 december 2016, 22:00

Foto: Thinkstock

Barn med en svårbehandlad tumörsjukdom verkar få mindre tumörer när de medicineras med läkemedelskandidaten selumetinib, enligt en mindre fas 1-studie i New England Journal of Medicine.


Maria Gustavsson

maria.gustavsson@dagensmedicin.se


Vid neurofibromatos typ 1 bildas godartade tumörer av bindväv, så kallade neurofibrom, längs nerver. Uppemot hälften av dessa patienter bär på så kallade plexiforma neurofibrom, en tumörtyp som växer utan tydliga avgränsningar och därmed är svåropererad.

I dagsläget saknas effektiva terapier för denna patientgrupp som kan ha en ökad risk för cancer. Men nu kommer alltså fynd som pekar på att kinashämmaren selumetinib kan bli ett möjligt behandlingsalternativ.

Studien innefattade 24 barn, både pojkar och flickor, som i genomsnitt var 11 år. Enligt resultaten minskade tumörernas volym med 20 procent eller mer hos 71 procent av barnen. Denna effekt verkade dessutom bestå under en längre tid, i genomsnitt två år, skriver de amerikanska forskarna bakom studien. När de gjorde en uppföljning i början av 2016 hade ingen av deltagarna fått en förvärrad sjukdomsbild. Dock ledde behandlingen till vissa milda biverkningar, däribland hudutslag och inflammationer i munslemhinnan.

Forskarna skriver att det krävs fortsatt forskning för att utvärdera vilka eventuella kliniska förbättringar som behandlingen kan ge. De efterfrågar också studier som undersöker om dessa tumörer kan bli resistenta mot selumetinib.

Rekryteringen av barn pågick mellan 2011 och 2014. De behandlades två gånger om dagen under en 28-dagarscykel som pågick i 30 månader i snitt.

Neurofibromatoser är en grupp ärftliga sjukdomar som kan delas in i tre former: typ 1, typ 2 samt schwannomatos. I Sverige är det ungefär 1 av 3 000 som föds med neurofibromatos typ 1 som är vanligast förekommande och kan ge symtom i exempelvis ögon och hud.

Läs mer i abstract:

Eva Dombi med flera. Activity of selumetinib in neurofibromatosis type 1–related plexiform neurofibromas. The New England Journal of Medicine, publicerad online den 28 december 2016. Doi: 10.1056/NEJMoa1605943

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev