Nytt läkemedel krympte alla möjliga tumörer

När resultaten presenterades på en presskonferens under lördagen på Asco-kongressen blev de utmålade som mycket lovande av både ansvarig forskare och inbjudna experter.

– Det verkar inte spela någon roll vilken sorts tumör det handlar om, eller om det är en barn- eller en vuxentumör. Om den här mutationen finns så är det mycket stor sannolikhet att den här behandlingen kan bromsa tumören, sade försteförfattaren David Hyman, ansvarig för tidig läkemedelsutveckling vid Memorial Sloan Kettering Cancer Institute i New York.

Det stora problemet är dock att TRK-mutationen är mycket ovanlig i nästan alla typer av tumörer, vilket är en orsak till att de flesta läkemedelsföretag inte valt att fokusera på den. Mutationen förekommer bara i 0,5 till 1 procent av tumörerna vid de flesta vanliga cancersjukdomar. Men i vissa sällsynta cancersjukdomar, som salivkörtelcancer, finns den i runt 90 procent av tumörerna.

– Jag vill tacka alla patienterna som i vissa fall gjort heroiska insatser att kunna ta sig till vår klinik för behandling, sade David Hyman.

De första 50 patienterna som fick testa behandlingen hade 17 olika cancersjukdomar i olika framskridna stadier. 38 av patienterna, eller 76 procent, svarade på behandlingen med väsentligt krympta tumörer. Tre barnpatienter med sarkom, alltså cancer i stödjevävnad, svarade så bra att de kunde genomgå kirurgi för att potentiellt bli botande.

– Jag har aldrig träffat på något så här effektivt läkemedel vid spridd cancer. Många av de här patienterna hade redan prövat en rad andra behandlingar utan effekt. Sett till resultaten vore det närmast oetiskt att göra en randomiserad prövning mot placebo, sade David Hyman.

Efter ett års behandling hade 79 procent av patienterna som svarat fortfarande inte blivit sämre i sin sjukdom. Det längsta behandlingssvaret pågår fortfarande efter 25 månader, konstaterade David Hyman.

– Hos de två första patienterna vars tumörer utvecklade resistens mot läkemedlet kunde vid se effekt av en andra generation av TRK-hämmare, sade David Hyman.

Han lyfte fram ytterligare en fördel med behandlingen:

– Den tolereras mycket väl och har knappt några biverkningar.

Nu när de här resultaten är presenterade står sjukvården inför en utmaning.

– Vi måste bli mycket bättre på att leta efter den här mutationen vid alla cancertyper nu när vi ser att det finns en sådan effektiv behandling.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA utvärderar för tillfället en ansökan om godkännande för läkemedlet. Om det blir tummen upp kan det bli det första läkemedlet som utvecklats och godkänns samtidigt för både vuxna och barn.

Patienterna i studien hade bland annat framskriden cancer i tjocktarmen, lungorna, bukspottkörteln och i sköldkörteln.

Läs abstract till studien:

￭  David Hyman med flera. The efficacy of larotrectinib (LOXO-101), a selective tropomyosin receptor kinase (TRK) inhibitor, in adult and pediatric TRK fusion cancers. J Clin Oncol 35, 2017 (suppl; abstr LBA2501)