Oral behandling mot SMA får grönt ljus

Spinal muskelatrofi är en ovanlig och ärftlig sjukdom där bland annat motoriska nervceller i ryggmärgen bryts ned, vilket leder till att rörelseförmågan successivt förloras.

Det aktuella läkemedlet heter Evrysdi (risdiplam) och är ett pulver som bereds till en lösning. Patienterna ska vara minst två månader gamla och antingen ha SMA av typ 1, typ 2 eller typ 3, eller bära på en till fyra kopior av genen SMN2. 

I studier har man sett att läkemedlet kan påverka produktionen av ett protein som är viktig för att motoriska nervceller ska fungera. Förhoppningen är att den nya behandlingen ska leda till att färre av dessa nervceller bryts ned och att symtomen därmed lindras. 

Rekommendationen från EMA baseras på två studier. Den ena gäller barn med tidig sjukdomsdebut och den andra innefattar barn och vuxna med senare sjukdomsdebut.

I rekommendation om godkännande ingår dock att läkemedelsföretaget bakom risdiplam ska göra ännu en studie, en framåtblickande observationsstudie, för att fortsätta utvärdera läkemedlets effekt på sjukdomsprogression. 

För att rekommendationen från EMA ska resultera i ett marknadsföringstillstånd måste den först klubbas igenom av EU-kommissionen.

Dagens Medicin har tidigare skrivit om det banbrytande läkemedlet Spinraza (nusinersen), som ges med injektioner i ryggvätskan.

I en tidigare version av artikeln stod det att risdiplam var en tablettbehandling, vilket är felaktigt. Läkemedlet är i pulverform.