Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Neurologi

Injektion av gen i hjärnan lindrade svår parkinson

Publicerad: 17 mars 2011, 12:13

Genterapi ger patienter med Parkinsons sjukdom bättre motorisk funktion, visar den första lyckade, randomiserade, dubbelblinda studien på området.


Nu har amerikanska forskare, vid bland annat Wayne State University School of Medicine i Michigan, utvärderat en variant av genterapi på patienter med svår sjukdom och uttalade motoriska problem. Enligt forskarna stödjer studien resultat från öppna studier som tidigare gjorts.

Syftet med behandlingen var att höja nivån av signalsubstansen GABA i hjärnan. GABA styr den motoriska kontrollen, och finns i betydligt lägre nivåer än normalt hos parkinsonsjuka.

22 personer fick genen för enzymet GAD insprutad via kateter i den del av hjärnan som kallas den subthalamiska kärnan. GAD styr bildningen av GABA.

Kontrollgruppen om 23 personer fick genomgå en fejkad operation.

Efter sex månader hade de som fått genterapi förbättrat sin motoriska funktion i större utsträckning än kontrollgruppen, mätt enligt bedömningsinstrumentet UPDRS.

Behandlingen medförde bara milda eller måttliga biverkningar, såsom huvudvärk eller illamående.

Forskarna ser genterapi som ett lovande alternativ till konventionell behandling med läkemedel eller kirurgi.

Studien publiceras i tidskriften Lancet Neurology.

I en kommentar konstaterar Michael Hutchinson vid New York School of Medicine att en del frågor återstår att besvara. Till exempel hur länge effekten består. Och om tekniken har några fördelar jämfört med djup hjärnstimulering – som enligt kommentarsförfattaren tycks ha betydligt större effekt.

Studien finansierades av det amerikanska bioteknikföretaget Neurologix.

Katrin Trysell

Läs abstract till studien:

Lancet Neurology, publicerad online den 17 mars 2011

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev