Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Neurologi

”Mycket uppmuntrande resultat” vid huntington

Publicerad: 12 december 2017, 11:19

För första gången har forskare visat att ett läkemedel kan minska nivåerna i hjärnan av det skadliga proteinet som orsakar den i dag obotliga neurodegenerativa Huntingtons sjukdom.


Ämnen i artikeln:

Huntingtons sjukdomLäkemedel

Det är det amerikanska företaget Ionis Pharmaceuticals som i går gick ut med nyheten via ett pressmeddelande. Resultatet kommer från en tidig klinisk studie där anlagsbärare fick ett experientellt läkemedel injicerat i ryggvätskan. Via en så kallad antisense-mekanism blockeras uttrycket av det skadliga proteinet huntingtin.

Enligt företaget minskade nivåerna mer än forskarna hoppats på och utan några stora biverkningar. Men några utförliga data från studien har de ännu inte presenterat. Dessa ser Edvard Smith, professor i molekylär medicin vid Karolinska institutet, fram emot att se på ett kommande vetenskapligt möte. Han forskar själv på ett annat sätt att motverka sjukdomen.

– Detta är utan tvekan mycket uppmuntrande resultat. Sedan återstår det att se mer detaljer kring resultaten, som hur mycket proteinet sänkts, säger Edvard Smith.

Det här är en tidig studie, hur troligt är det att sjukdomsförloppet kan bromsas om man lyckas få ner uttrycket av det muterade proteinet?

– Det beror bland annat på om man får effekt i de delar av hjärnan som är mest känsliga för sjukdomen. Sedan pekar en del forskning på att även förekomsten av muterat så kallat budbärar-RNA är skadligt vid huntington och denna mekanism påverkas troligen inte av detta läkemedel, säger Edvard Smith.

Huntington är en ärftlig sjukdom som leder till en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. Sjukdomen orsakas av att proteinet huntingtin utökas med flera uppsättningar av aminosyran glutamin. Ju fler uppsättningar desto större svårighetsgrad och desto tidigare börjar sjukdomen.

Huntingtons sjukdom ärvs autosomalt dominant. Om en förälder har sjukdomen är det 50 procents sannolikhet att ett barn får sjukdomsgenen.

Relaterat material

Viktigt svenskt-kanadensiskt fynd ger hopp om framtida Huntingtonbehandling

Huntington ger delvis skydd mot cancer

Carl-Magnus Hake

Reporter

carl-magnus.hake@dagensmedicin.se

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev