Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Neurologi

Nytta visad för världens dyraste läkemedel

Publicerad: 11 februari 2022, 09:04

Barn som insjuknar i MLD tappar förmågan att stå och gå. De som insjuknar i den tidigaste formen av sjukdomen avlider inom fem år efter de första symtomen. Genrebild.

Foto: Getty Images

Genterapin arsa-cel verkar kunna bevara motoriska och kognitiva funktioner hos barn med den sällsynta ärftliga sjukdomen metakromatisk leukodystrofi, MLD, enligt en studie i tidskriften Lancet.


Ämnen i artikeln:

LäkemedelHälsoekonomiTLVMedicinska nyheterSällsynta sjukdomar

Resultaten är ”mycket uppmuntrande om än inte perfekta”, skriver den amerikanska experten Joanne Kurtzberg i en kommentar i tidskriften. 

Vill du läsa mer?

Starta din prenumeration.

Första 30 dagarna utan kostnad

Obegränsad tillgång till allt digitalt innehåll
Nyhetstidningen direkt i brevlådan, 34 nr per år
Överblick, fördjupning och snabb uppdatering om svensk hälso- och sjukvård

Möjlighet att säga upp under första 30 dagarna

För 2 795 kr ex. moms (ord. pris 3 495 kr ex. moms) får du tillgång till allt vårt digitala material och vårt magasin. Prenumerationen är löpande på årsbasis. Första månaden är utan kostnad och du har under den perioden möjlighet att säga upp din nystartade prenumeration.

Starta din prenumeration
Redan prenumerant? Logga in

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev