Få hela storyn
Starta din prenumeration
Neurologi
Nytta visad för världens dyraste läkemedel
Publicerad: 11 februari 2022, 09:04
Barn som insjuknar i MLD tappar förmågan att stå och gå. De som insjuknar i den tidigaste formen av sjukdomen avlider inom fem år efter de första symtomen. Genrebild.
Foto: Getty Images
Genterapin arsa-cel verkar kunna bevara motoriska och kognitiva funktioner hos barn med den sällsynta ärftliga sjukdomen metakromatisk leukodystrofi, MLD, enligt en studie i tidskriften Lancet.
Resultaten är ”mycket uppmuntrande om än inte perfekta”, skriver den amerikanska experten Joanne Kurtzberg i en kommentar i tidskriften.
Vill du läsa mer?
Starta din prenumeration.
Första 30 dagarna utan kostnad
Möjlighet att säga upp under första 30 dagarna
För 2 795 kr ex. moms (ord. pris 3 495 kr ex. moms) får du tillgång till allt vårt digitala material och vårt magasin. Prenumerationen är löpande på årsbasis. Första månaden är utan kostnad och du har under den perioden möjlighet att säga upp din nystartade prenumeration.
