Blödarsjuka kan slippa injektioner i vener

– Dagens läkemedel med faktor VIII kräver intravenösa injektioner flera gånger i veckan. Med det nya läkemedlet kan man ge injektionerna under huden i stället och dessutom glesa ut doseringarna. Förutsatt att läkemedlet blir tillgängligt kan det potentiellt underlätta mycket för blödarsjuka och deras familjer, säger Erik Berntorp, läkare och senior professor i koagulationsforskning vid Lunds universitet.

I den nya randomiserade studien har ett internationellt forskarlag utvärderat effekten av läkemedlet emicizumab (Hemlibra) på 152 patienter med blödarsjuka typ A. Deltagarna var 12 år eller äldre.

Läkemedlet minskade antalet blödningstillfällen som krävde akut behandling med upp till 97 procent, jämfört med ingen profylax. Enligt forskarna var effekten minst lika bra som konventionell profylaxbehandling med faktor VIII även om ingen direkt jämförelse gjordes.

– Det är bra resultat, men i ett svenskt sammanhang måste de tolkas försiktigt. I Sverige börjar vi behandla mycket tidigare, redan i ettårsåldern och sedan livet ut. Studien har inte omfattat denna unga åldersgrupp och uppföljningen i tid är begränsad, säger Erik Berntorp.

Tidigare forskning har visat att det nya läkemedlet inte påverkas om kroppen utvecklar så kallade inhibitorer, det vill säga antikroppar mot faktor VIII. Detta inträffar hos runt 30 procent av patienterna och hos en tredjedel av dessa går inhibitorerna inte att behandla bort, vilket gör behandlingen mycket problematisk.

I den nya studien hade ingen av patienterna inhibitorer, men Erik Berntorp tror det dröjer innan den här bredare gruppen eventuellt kan bli behandlad med emicizumab.

– I Sverige har vi en mycket välfungerande hemofilibehandling. Så det kan finnas anledning att skynda långsamt. Det nya läkemedlet kommer sannolikt först bli aktuellt för patienter som utvecklat inhibitorer och möjligen för en mindre grupp utan inhibitorer där man av olika vårdtekniska skäl behöver en enklare behandling, kanske för att patienterna är svårstuckna. Val av behandling kommer också påverkas av prisbilden, säger han.

Tidigare i år godkändes emicizumab i EU för behandling av blödarsjuka typ A där patienterna utvecklat inhibitorer. Något besked från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV om huruvida läkemedlet subventioneras finns ännu inte och på företaget Roche vill man inte svara på huruvida en sådan ansökan lämnats in eller när man planerar att lansera läkemedlet.

Emicizumab är ännu inte godkänt för att behandla patienter utan inhibitorer.

I Sverige finns runt 350 patienter med en svår form av blödarsjuka typ A. De får i dagsläget profylaxbehandling med faktor VIII-läkemedel, liksom majoriteten av de runt 150 patienter som har blödarsjuka typ A i en medelsvår form.

Beroende på olika faktorer, som patientens kroppsvikt, kostar en årsbehandling med faktor VIII-läkemedel i häradet 1 till 2 miljoner kronor, enligt Erik Berntorp.

Läs abstract till studien:

￭ Johnny Mahlangu med flera. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. New England Journal of Medicine, 2018; 379: 811–822. DOI: 10.1056/NEJMoa1803550