Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Nyheter

Första läkemedlet mot överkänslighet mot solljus

Publicerad: 27 oktober 2014, 11:15

Det europeiska läkemedelsmyndigheten EMA anser att läkemedlet Scenesse (afamelanotid) ska få godkänt för behandling av den sällsynta sjukdomen erytropoetisk protoporfyri, där patienterna inte tål vanligt solljus.


Därmed blir läkemedlet det första som godkänns för sjukdomen, som bland annat yttrar sig med intensiv smärta i huden efter exponering för sol.

Enligt företaget som utvecklat Scenesse har studier visat att läkemedlet minskar förekomsten och svårighetsgraden av reaktionerna i huden.

På EMA poängterar man dock att det saknas robusta data för läkemedlet, eftersom det är svårt att göra placebokontrollerade studier i den aktuella patientgruppen. Deltagare i studier vill helt enkelt inte utsätta sig för sol, av rädsla för att utveckla symtom.

Rekommendationen att godkänna Scenesse vilar därför på data från patienter som fått använda läkemedlet av humanitära skäl innan det blivit godkänt, så kallat compassionate use. EMA har också tillfrågat en panel med patienter och experter som intygade att patienter genomgående fått bättre livskvalitet efter användning av läkemedlet.

Det här är första gången som myndigheten använder sig av en sådan här panel med patienter för att avgöra om ett läkemedel ska rekommenderas godkännande, se artikel här intill.

Villkoret att godkänna Scenesse är att företaget startar ett register för att noggrant följa upp effekter och biverkningar av läkemedlet.

Erytropoetisk protoporfyri orsakas av ärftlig defekt i bildningen av ett enzym som medverkar vid bildandet av blodfärgämnet hem. Två till fem personer per miljon invånare är drabbade.

Verkningsmekanismen för det nya läkemedlet är att det ökar den kroppsegna produktionen av pigmentämnet eumelanin som skyddar huden mot reaktioner orsakade av solljus. Läkemedlet administreras i små implantat under huden.

I Dagens Medicins papperstidning skrev vi i nummer 39 år 2010 om en avhandling om erytropoetisk protoporfyri av läkaren Staffan Wahlin. Han konstaterade där att svenska patienter med sjukdomen fått vänta i runt 20 år på att få sin diagnos.

För att Scenesse ska få marknadsföras måste det först officiellt godkännas av EU-kommissionen.

Relaterat material

Patienter utvärderar risk och nytta

Carl-Magnus Hake

Reporter

carl-magnus.hake@dagensmedicin.se

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev