Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

torsdag22.04.2021

Kontakt

Annonsera

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Nyheter

Svår muskelsjukdom får behandling

Publicerad: 26 maj 2014, 10:43

För första gången är ett läkemedel som behandlar orsaken till den ovanliga och allvarliga sjukdomen Duchennes muskeldystrofi på väg att godkännas.


Duchennes muskeldystrofi är en genetisk sjukdom som leder till muskelsvaghet som blir allt mer tilltagande. Den drabbade får svårare och svårare att röra sig. I Sverige insjuknar cirka 10 personer per år, de som drabbas är nästan alltid pojkar.

Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, CHMP, rekommenderar nu att läkemedlet Translarna (ataluren) får ett villkorat godkännande för patienter som är fem år eller äldre. CHMP kan rekommendera ett villkorade godkännanden även om det saknas fullständiga medicinska data ifall läkemedel svarar upp mot medicinska behov som inte är tillgodosedda.

Sjukdomen kan orsakas av flera olika avvikelser i X-kromosomen som leder till brist på proteinet dystrofin. Det nya läkemedlet är avsett för en subgrupp patienter som har en viss genetisk avvikelse. Läkemedlet syftar till att hjälpa celler hos drabbade patienter att producera funktionellt dystrofin.

Tidigare har CHMP avvisat ett villkorat godkännande för Translarna, men efter en ny analys har kommittén gjort bedömningen att tillgängliga data är tillräckliga för att läkemedlet ska kunna rekommenderas. I fas 2-studier som ligger till grund för rekommendationen har patienter som lottats till att få behandlingen kunnat gå i snitt 31 meter längre på sex minuter än patienter som fick placebo. Läkemedlet utvecklas av företaget PTC Therapeutics.

SAMUEL LAGERCRANTZ

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev