Transplantation av stamceller ett allt bättre alternativ vid MS

Det har nu gått drygt tre år sedan den första patienten med multipel skleros, MS, behandlades med autolog stamcellstransplantation i Sverige.

– I dag är hon praktiskt taget helt frisk. Det var en oerhört uppmuntrande erfarenhet, eftersom jag aldrig mött en patient med så aggressiv MS. Det ledde till att nästa patient ett halvår senare fick behandlingen, och på den vägen är det, säger Jan Fagius, docent och överläkare vid neurologiska kliniken, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

På kliniken har man nu genomfört totalt nio stamcellstransplantationer på MS-patienter, som följts upp i ett till tre år. Och resultaten, som kommer att presenteras på MS-kongressen ECTRIMS i Prag i oktober, beskriver Jan Fagius som mycket goda.

Fem av patienterna är i dag så gott som helt friska, medan två har små, men bestående balansproblem. För ytterligare två har förbättringen varit mindre, men så pass stor att de kan gå med käpp. Under uppföljningstiden på i snitt 22 månader är det bara en som drabbats av ett sjukdomsskov.

– Men hon återvände snabbt till det stadium som hon var i strax innan skovet. Hon är också den enda som får rutinmässig behandling, medan de övriga inte behöver någon behandling alls, berättar Jan Fagius.

Vid mr-undersökningar har heller inga tecken till sjukdomsaktivitet kunnat avslöjas hos någon patient, förutom hos den som fick återfall.

– Av våra erfarenheter att döma så är stamcellstransplantation långt mer effektiv än någon annan utprovad behandling mot MS, säger Jan Fagius.

Men det finns två reservationer, tillägger han. Den ena är att ingreppet är förenat med stora risker, i synnerhet i den fas då hela immunsystemet är utslaget och livshotande infektioner kan uppstå. Den andra är att behandlingen ännu bara testats på ett litet antal patienter och inte kontrollerats mot placebo.

Totalt sett i hela världen har cirka 250 MS-patienter genomgått stamcellstransplantation. Men resultaten skiljer sig avsevärt från de svenska, då andelen förbättrade varit liten. Detta kan bero på att majoriteten av patienterna har haft långt gången, progressiv MS, då nervsystemet ofta är kroniskt skadat.

– Vi har fått unikt goda resultat, eftersom vi hade förmånen att börja behandla efter att andra provat med en olämplig patientkategori. Vår första patient visade sig vara idealisk för behandlingen. Hon var mycket illa däran, men inte irreparabelt skadad, vilket gjorde att sjukdomsaktiviteten kunde stoppas.
Den erfarenheten blev utgångspunkt för vår urvalsmetod, säger Jan Fagius.

Han anser att stamcellstransplantation ska reserveras för patienter med mycket aggressiv MS, eftersom fördelarna då väger tyngre än riskerna. Ett annat krav är att de insjuknat relativt nyligen och att de uppvisat faser av återhämtning de senaste månaderna, vilket tyder på att nervsystemet inte är obotligt skadat.

– Behandlingen gör bara att skoven upphör. För att de skador som sjukdomen orsakat ska kunna återställas måste nervsystemet ha kvar något av sin inneboende återhämtningsförmåga, säger Jan Fagius.

Det är ännu inte klarlagt varför stamcellstransplantation fungerar vid MS. Ingreppet går förenklat ut på att de blodbildande stamcellerna först tas ut från patienten, varefter hela immunsystemet slås ut med hjälp av cytostatika. När stamcellerna sedan sprutas tillbaka in i patienten tycks de av någon anledning inte ha kvar det fel som personer med MS har i sitt immunsystem.

Jan Fagius tror att sjukvården vinner rent ekonomiskt på behandlingen, eftersom den är billig på sikt.
– Den är dyr medan den utförs, men därefter kostar den ingenting, säger Jan Fagius.

På Akademiska sjukhuset kommer man att fortsätta utföra stamcells­transplantationer på MS-patienter.

– I dagsläget har vi dock inga tankar på att bredda indikationerna. Det krävs mycket goda grunder för att ge behandlingen och bara en mycket liten grupp kan komma ifråga, säger Jan Fagius.

Behandlingen är även kostnadseffektiv

Av de nio patienter med nydebuterad aggressiv MS som hittills har behandlats med stamcellstransplantationer är det bara en som har fått återfall. Kostnaden för behandlingen motsvarar cirka två till tre års behandling med de läkemedel som numera används rutinmässigt vid MS. Enligt läkarna vid Akademiska sjukhuset i Uppsala gör detta att metoden även är ekonomiskt fördelaktig.