Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • E-tidning
  • Lediga jobb
  • Logga in

Genterapi fungerade på längre sikt mot hemofili B

En enda dos av ett nytt genterapiläkemedel gjorde att fyra av sju blödarsjuka patienter kunde upphöra med vanlig profylaxbehandling. Det rapporterar brittiska forskare i tidskriften New England Journal of Medicine.

Annons:
Erik Berntorp
Bild: Danny Sek

– Det här mycket lovande och spännande resultat. Många patienter skulle uppskatta att slippa ta sina sprutor. Men forskningen befinner sig ännu i tidigt skede och det behövs mycket mer data, framförallt på säkerheten, innan detta skulle vara aktuellt att införa i Sverige.

Det säger Erik Berntorp, professor och överläkare vid koagulationscentrum på Skånes universitetssjukhus i Malmö.

Den nya studien är delvis en uppföljning av tidigare data som publicerades för tre år sedan, se länk här intill. Då visade forskarna att sex patienter med svår hemofili B fick mindre blödningsrisk under 6 till 16 månader efter en enstaka infusion av genterapiläkemedel. 

Nu har patienterna följts under längre tid och ytterligare fyra deltagare har tagits med i studien. 

Forskarna konstaterar att effekten har bestått. Av de sju patienter som stod på vanlig profylaxbehandling innan studien startade kunde alltså fyra helt upphöra med denna och har inte behövt nytt profylax under upp till tre års uppföljning.

Av övriga patienter kunde de flesta glesa ut profylaxinjektionerna. Baserat på aktuella priser i USA, skulle totalt nästan 49 miljoner kronor ha sparats under studiens gång. Men forskarna poängterar att de inte kunnat beräkna kostnaden för den experimentella behandlingen.

– Om genterapin blir tillgänglig i framtiden skulle den kunna passa bra i de delar av världen där de flesta blödarsjuka patienter saknar behandling. I Sverige och i den rika delen av världen har vi idag en mycket välfungerande och säker behandling. Det  behövs därför mycket bra data om den ska ersättas, säger Erik Berntorp.

Vid hemofili typ B saknar patienter koagulationsfaktor IX i blodet. För att undvika blödningar behöver patienterna därför regelbundet ta injektioner med koagulationsfaktorn.

Med den aktuella genterapin återfår kroppen i stället en förmåga att tillverka faktor IX. Forskarna har använt sig av en så kallad adenovirusassocierad vektor som bär på en faktor IX-kodande DNA-bit. Viruspartiklarna sprutas in blodet och infekterar sedan levern, där levercellerna börjar tillverka nytt faktor IX.

Erik Berntorp påpekar dock att de nivåer av faktor IX som uppnåddes i studien inte helt räcker till för att patienter ska vara skyddade från ökad blödningsrisk vid idrott och operationer.

– Därför kan de behöva injicera extradoser av faktor IX, säger han.

Vidare anser Erik Berntorp att genterapi bara skulle kunna vara lämplig hos patienter som först prövat konventionell profylaxbehandling och inte fått så kallade inhibitoriska antikroppar på grund av behandlingen.


– Hos vissa patienter kan sådana antikroppar vara ett särskilt stort problem och då måste man kunna avbryta tillförseln av faktor IX, vilket inte går vid genterapi, säger Erik Berntorp.

Ytterligare ett problem med behandlingen är att tillverkningsprocessen är mycket tidsödande. Sex månaders arbete krävdes för att tillverka tillräckligt med virus för att behandla de tio patienterna i studien, rapporterar Reuters.

Forskarna hoppas nu att läkemedelsindustrin kan få upp ögonen för behandlingen och därmed investera i bättre produktionsmetoder.

Läs abstract:

Relaterat material

Kommentarer