Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Bild: Thinkstock

Kombination av två preparat lovande vid cystisk fibros

En kombination av två läkemedel som angriper den vanligaste genetiska orsaken till cystisk fibros, har visat lovande resultat i två nya internationella fas 3-studier som precis publicerats i New England Journal of Medicine.

Annons:

2012 godkändes särläkemedlet Kalydeko (ivakaftor) i Sverige, som det första läkemedlet som angrep mekanismen bakom cystisk fibros, CF. Kalydeko fungerar dock bara på ett litet antal CF-patienter med en specifik mutation i den så kallade CFTR-genen. Men nu kommer resultat från två nya studier där kombinationen av Kalydeko och läkemedelskandidaten lumakaftor gett positiva resultat hos CF-patienter med en betydligt vanligare mutation.

De patienter som fick både ivakaftor och lumakaftor fick en förbättring av både lungfunktionstestet FEV1 och färre exacerbationer, försämringsskov. FEV1 ökade med mellan 4,3 och 6,7 procent jämfört med placebo och antalet exacerbationer minskade med mellan 30 och 39 procent. Dessutom använde de behandlade grupperna mindre antibiotika och hade en stadig viktuppgång under behandlingstiden.

I studien deltog 1 108 CF-patienter som delades upp i tre grupper. En grupp fick placebo och två grupper fick en kombination av ivakaftor och lumakaftor under 24 veckor. Alla patienter hade en specifik mutation, Phe508del, i CFTR-genen och knappt hälften av alla med CF har denna specifika mutation.

Den genetiska mutationen vid cystisk fibros gör att ett membranprotein är felaktigt vilket leder till att en kanal i cellernas membran som transporterar kloridjoner inte fungerar. Det i sin tur leder till att slemmet i kroppen blir segt och tjockt och i lungorna orsakar detta kroniska infektioner och försämrad funktion. I bukspottkörteln gör det tjocka slemmet att enzymer som ska bryta ner maten inte når magen. De flesta behandlingarna som finns i dag syftar till att lindra symtomen vid CF.

Lumakaftor är en så kallad CFTR-korrigerare och tanken är att den ska korrigera det felaktiga proteinet som mutationen i CFTR-genen orsakar. Ivakaftor i sin tur är en så kallad CFTR-potentierare, som är tänkt att öppna befintliga jonkanaler.

Tidigare studier i patienter med samma mutation har visat att ivakaftor och lumakaftor var för sig inte har någon effekt på CF.

I en ledarkommentar till studien påpekas att resultaten är lovande, om än sämre än de resultat man sett tidigare av ivakaftor hos patienter med den mindre vanliga mutationen.

Här kan du läsa hela studien:

Claire Wainwright med flera. Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. The New England Journal of Medicine. Publicerad online 17 mj 2015. DOI: 10.1056/NEJMoa1409547.

Denna artikel är publicerad av Dagens Apotek.

Kommentarer

Jag är ingen robot:   2 + 5 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler