Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Bild: Thinkstock

Lovande resultat för genterapi vid cystisk fibros

Genterapi med inhalerat dna kan förbättra lungfunktionen hos patienter med cystisk fibros enligt en studie publicerad i Lancet Respiratory Medicine. Detta är den första studien som kan visa en signifikant förbättring av genterapi av cystisk fibros.

Annons:

Cystisk fibros orsakas av mutationer i den så kallade CFTR -genen. I dag finns inga botande behandlingar mot sjukdomen och medellivslängden är i snitt 50 år i Sverige.

Tanken bakom den nya behandlingen är att genom att andas in en fungerande kopia av CFTR-genen, ska skadan i lungcellerna kunna repareras.

De patienter som fick genterapi hade en bättre lungfunktion i slutet av studien, jämfört med patienterna som fick placebo. Förbättringen berodde framförallt på en stabilisering av lungfunktionen och inte till lika stor del på en faktisk förbättring, eftersom kontrollgruppen under samma tid fick en lungfunktionsförsämring.

Olika patienter svarade också olika mycket på behandlingen. De med sämst lungfunktion i början av studien fick en nästan dubbelt så stor förbättring jämfört med behandlingsgruppen i stort.

– Trots att effekten varierade för olika patienter, där några fick bättre effekt än andra, så är resultaten uppmuntrande, säger professor Eric Alton, vid Imperial college London, som lett studien, i ett pressmeddelande från tidskriften Lancet Respiratory Medicine.

Forskarna fortsätter nu att försöka förbättra effekten av genterapin bland annat genom att titta på inhalering av olika doser av substansen, möjliga kombinationsterapier och effektivare sätt att få in det friska dna:t i lungcellerna.

Studien var dubbelblindad, randomiserad och placebokontrollerad och designad för att visa att konceptet fungerar. Behandlingen pågick i två år och omfattade 136 patienter med cystisk fibros som antingen lottades till att varje månad få genterapi via inhalation, eller placebo, som bestod av saltlösning.

Studien koordinerades av UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium.

Här kan du läsa hela studien:

Eric Alton med flera. Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystisk fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial. The Lancet Respiratory Medicine, publicerad online 3 juli 2015. DOI: 10.1016/S2213-2600(15)00245-3.

Kommentarer