Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • E-tidning
  • Lediga jobb
  • Logga in

Bild: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Frågetecken kring när CF-läkemedel blir tillgängligt

Läkemedlet Orkambi anses vara en banbrytande behandling vid cystisk fibros. Men 16 månader efter att det godkänts inom EU är det fortfarande inte tillgängligt i Sverige och ingen kan riktigt säga varför.

Annons:
Lena Hjelte, adjungerad professor i pediatrik och överläkare vid cystiskt fibroscentret vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge
Bild: Stefan Zimmerman

– Det är en frustrerande situation. Patienterna efterfrågar läkemedlet och vi vill ju kunna erbjuda det, säger Lena Hjelte, adjungerad professor i pediatrik och överläkare vid cystiskt fibroscentret vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge.

Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) ses som ett genombrott då den specifikt påverkar den jonkanaldefekt som drabbar runt hälften av patienterna med cystisk fibros. Studier har visat en förbättrad lungfunktion av behandlingen samt mindre behov av antibiotika. Mycket talar för att patienter även får förbättringar i andra organsystem i kroppen.

När läkemedlet godkändes i EU i november 2015 fanns vissa förhoppningar att det hyfsat snart kunde bli tillgängligt för patienter. I september samma år utsåg NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Landsting läkemedlet till att ingå den nationella processen för ordnat införande.

Men något införande har alltså inte kunnat ske. Först måste nämligen Vertex, företaget som tagit fram Orkambi, få ett positivt förmånsbeslut hos Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV. En sådan ansökan lämnades något försenat in till TLV i april 2016. Något beslut från myndigheten har dock inte kommit.

– Företag vill ofta ha sekretess på vad som händer med en förmånsansökan. När ett förmånsbeslut aldrig kommer vet vi inte vad som hänt. Det vållar problem för oss i kommunikationen med landstingen och patienterna som undrar vad som pågår och varför det aldrig kommer någon rekommendation. Enligt TLV är det bara företaget själva som kan informera om status för ärendet, säger Sofie Alverlind, handläggare i läkemedelsfrågor på SKL.

Enligt Dagens Medicins efterforskningar finns inte längre någon aktuell ansökan kvar hos TLV. Det ligger därmed nära tillhands att anta att företagets begärda pris har legat för högt i förhållande till den nytta man kan visa med läkemedlet.

När Dagens Medicin söker en kommentar från Vertex svenska dotterbolag blir vi hänvisade till ett skriftligt utlåtande från en talesperson vid företagets kontor i London. Enligt detta har Vertex det senaste året jobbat med få tillstånd en lösning, liknande den som bolaget nyligen slöt i Tyskland, ett av ganska få länder i EU där läkemedlet är tillgängligt för rutinbehandling. Detaljerna i dessa överläggningar är sekretessbelagda och bolaget kommer ge uppdateringar om processen så fort man har möjlighet till det, heter det i uttalandet.

Enligt Lena Hjelte på Karolinska universitetssjukhuset ska Vertex långt ifrån ha gett upp om en lösning i Sverige.

– Vi inom professionen jobbar tillsammans med berörda parter för att få stånd någon form av ordnat införande, där vi kan använda vårt nationella kvalitetsregister för cystisk fibros som bas för att följa effekter av behandlingen, säger hon. Om vi skulle nå en modell skulle det gynna även andra kommande läkemedel mot andra sällsynta sjukdomar.

Också Johan Moström, ordförande i Riksförbundet cystisk fibros, har förhoppningar om att situationen kan lösas.
– TLV accepterar numera högre priser på läkemedel vid mycket sällsynta sjukdomar. Vi hoppas bland annat att det kan bana väg för ett klartecken till slut, säger han.

Fakta: påverkar jonkanal

Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för jonkanalsproteinet CFTR. I sin tur leder det till tjockare och segare slem i lungor och körtlar. Det blir också mer salt i svett.

Sammantaget finns det runt tvåtusen sådana mutationer. Orkambi fungerar för dem som har två kopior av den så kallade F508del-mutationen, vilket runt 50 procent av patienterna i Sverige har.  Läkemedlet består av de två aktiva substanserna lumakaftor och ivakaftor. Den förra korrigerar CFTR så att det kan transporteras till cellmembranet. Den senare är tänkt att öppna befintliga jonkanaler och på så sätt förbättra funktionen av proteinet.

Läkemedlet Kalydeco godkändes 2012 och består av ivakaftor. Det fungerar för betydligt ovanligare mutationer än Orkambi.


Kommentarer

Jag är ingen robot:   3 + 6 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler