Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • E-tidning
  • Lediga jobb
  • Logga in

Bild: Thinkstock

Lovande resultat för antikropp vid blödarsjuka

Antikroppen emicizumab minskade antalet blödningar som krävde behandling hos patienter med hemofili A, enligt en fas 3-studie i the New England Journal of Medicine.  

Annons:
Erik Berntorp, seniorprofessor i koagulationsmedicin vid Lunds universitet.
Bild: Danny Sek/YS Phtoto Studio

– Som det ser ut i dag, med det resultat som finns, så har läkemedlet potential att få stor klinisk betydelse, säger Erik Berntorp, seniorprofessor i koagulationsmedicin vid Lunds universitet.

Patienter med hemofili A har brist eller total avsaknad av koagulationsfaktor VIII, vilket innebär att blodet inte levrar sig. I dagsläget är standardbehandling vid svårare former av sjukdomen att förebyggande ge koncentrat av faktor VIII intravenöst.

Problemet med denna behandling är att patienten kan bilda antikroppar, så kallade inhibitorer, mot faktorn, vilket motverkar effekten. För dessa patienter finns då inte längre lika effektiva behandlingar att tillgå.

Fördelar som Erik Berntorp lyfter fram med den nya antikroppen, till skillnad mot nuvarande standardbehandling, är att den ges subkutant och endast en gång i veckan. Men också att den inte känns igen av antikroppar mot faktor VIII. Det innebär att emicizumab även har effekt på patienter som har dessa antikroppar.

I den aktuella, randomiserade studien ingick 109 män och alla hade antikroppar mot faktor VIII. Det primära utfallet var skillnaden i blödningstillfällen som krävde behandling mellan gruppen som fick förebyggande behandling med emicizumab och kontrollgrupp. Resultatet visar att deltagarna som lottades till behandling med emicizumab hade en årlig frekvens på närmare tre blödningar som krävde behandling, vilket kan jämföras med 23 i kontrollgruppen.

Vad gäller säkerheten så rapporterades det i studien om två fall vardera av trombotisk mikroangiopati och blodpropp. I alla fallen hade patienten behandlats med så kallat protrombinkomplexkoncentrat för att stoppa en blödning. Ytterligare en patient utvecklade fem dagar efter studiens avslut trombotisk mikroangiopati och avled, enligt studien, troligen till följd av en rektal blödning.

Detta gör att Erik Berntorp inte är odelat positivt, utan han anser att det behövs mer uppföljningar.

– Dels behöver man se att de här trombotiska komplikationerna inte blir något stort problem, dels måste man lära sig hur man ska hantera akuta blödningar. En annan nackdel i nuläget är att man inte kan mäta effekten av emicizumab på ett laboratoriemässigt bra sätt, säger han.

Tror du resultatet kommer att påverka behandlingsriktlinjer?

– Ja, det kommer det antagligen att göra. Det dröjer nog inte så länge innan produkten finns på marknaden såvida det inte inträffar fler komplikationer.

Studien är sponsrad av F. Hoffmann-La Roche och Chugai Pharmaceutical

Läs mer i abstract:

Relaterat material
Blödningar stoppades bäst med plasmafaktorer

Kommentarer

Jag är ingen robot:   3 + 7 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler