Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Bild: Thinkstock

Mindre bieffekter med nytt läkemedel mot cystisk fibros

I väntan på att det banbrytande läkemedlet Orkambi ska bli tillgängligt för patienter med cystisk fibros publiceras en studie av ett uppföljande läkemedel som visar på en liknande effekt men med mildare biverkningar. 

Annons:
Lena Hjelte
Bild: Privat

– Det är bra att utvecklingen går vidare. Med Orkambi har man sett att vissa patienter får sluta ta läkemedlet på grund av obstruktiva besvär i luftvägarna. Här verkar den problematiken i stort sett vara borta, säger Lena Hjelte, adjungerad professor i pediatrik och överläkare vid Stockholm CF Center vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge.

I läkemedlet Orkambi ingår de två substanserna lumakaftor och ivakaftor som påverkar den jonkanaldefekt vilken drabbar runt hälften av patienterna med cystisk fibros. Detta har i sin tur visat sig ge en förbättrad lungfunktion.

I den nya studien har företaget Vertex, som står bakom Orkambi, bytt ut lumakaftor mot en snarlik substans som heter tezakaftor med målet att bland annat få en bättre biverkningsprofil – och det verkar alltså ha lyckats.

När ett forskarlag jämförde den nya kombinationen mot placebo var förbättringen i lungfunktion ungefär den samma som man sett med Orkambi, men det var ingen skillnad jämfört med placebo sett till hur många som fick avbryta studien på grund av biverkningar. Snarare verkade det nya läkemedlet ge mindre luftvägsrelaterade negativa händelser än placebo.

– Det ska bli intressant att se om företaget försöker få det här läkemedlet godkänt eller om man snarare ser det som grund för att bygga vidare med ytterligare kombinationsbehandling, säger Lena Hjelte.

När det gäller Orkambi blev det läkemedlet godkänt för två år sedan men det har ännu inte introducerats i Sverige då Vertex inte kommit överens om en prismodell med landstingen.

– Jag hoppas att det går att lösa snart, då detta är ett läkemedel som är starkt efterfrågat av sjukvården och patienterna, säger Lena Hjelte.

Läs abstract till studien:

Fakta: påverkar jonkanal

Cystisk fibros orsakas av mutationer i genen för jonkanalsproteinet CFTR. I sin tur leder det till tjockare och segare slem i lungor och körtlar. Det blir också mer salt i svett.

Sammantaget finns det runt tvåtusen sådana mutationer. Orkambi fungerar för dem som har två kopior av den så kallade F508del-mutationen, vilket runt 50 procent av patienterna i Sverige har.  Läkemedlet består av de två aktiva substanserna lumakaftor och ivakaftor. Den förra korrigerar CFTR så att det kan transporteras till cellmembranet. Den senare är tänkt att öppna befintliga jonkanaler och på så sätt förbättra funktionen av proteinet. Tezakaftor fungerar likt lumakaftor som en korrigerare av CFTR.

Läkemedlet Kalydeco godkändes 2012 och består av ivakaftor. Det fungerar för betydligt ovanligare mutationer än Orkambi.


Relaterat material
Frågetecken kring när CF-läkemedel blir tillgängligt
Kombination av två preparat lovande vid cystisk fibros

Kommentarer

Jag är ingen robot:   3 + 6 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler