Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • E-tidning
  • Lediga jobb
  • Logga in

Hudförändringar och sår på fingertopparna kan vara symtom på systemisk skleros.

Hudförändringar och sår på fingertopparna kan vara symtom på systemisk skleros. Bild: Thinkstock

Särskilt stamcellsbyte lovande vid svår systemisk skleros

Patienter med svåra former av den autoimmuna sjukdomen systemisk skleros lever längre om de får en särskild stamcellstransplantation framför cytostatika, enligt en mindre randomiserad studie.

Annons:
Roger Hesselstrand är docent och överläkare vid Skånes universitetssjukhus i Lund.

– Det är en intressant studie som stärker bilden av att stamcellstransplantationer är en bra behandling för patientgruppen. Men det handlar mycket om att välja ut rätt patienter, säger Roger Hesselstrand, docent och överläkare vid Skånes universitetssjukhus i Lund.

Systemisk skleros drabbar uppemot 100 personer i Sverige varje år. Sjukdomen karaktäriseras av försämrad blodcirkulation och ökad bindvävsproduktionen i hud och inre organ, vilket kan ge organsvikt. I dag finns endast behandlingar som lindrar symtomen på kort sikt.

För en mer långvarig behandlingseffekt har autologa stamcellstransplantationer testats, bland annat i den europeiska studien Astis. Med metoden tas patientens egna stamceller ur blodet och renas för att sedan återföras. Men terapin är riskfylld och många patienter återinsjuknar på sikt. I Sverige har enstaka personer med systemis skleros testat behandlingen, enligt Roger Hesselstrand.   

I den nya studien fick patienterna en mer intensiv terapi i samband med stamcellstransplantationen i form av högdoscytostatika kombinerat med helkroppsstrålning. 75 svårt sjuka patienter från USA och Kanada ingick i studien, varav hälften lottades till en stamcellstransplantation. Resterande deltagare fick intravenösa injektioner med cyklofosfamid, ett cytostatikum, under ett år.

Det primära effektmåttet var ett så kallat kompositmått där olika variabler vägs in. Dessa var bland annat överlevnad, hudförändringar och organfunktion. Uppföljningen skedde efter 54 månader.

Resultaten visar att stamcellstransplantationen hade en en tydlig fördel framför cyklofosfamid när det gäller dessa variabler. Efter uppföljningstiden hade 79 procent av de transplanterade överlevt utan att lungor, njurar eller hjärta börjat svikta. Motsvarande siffra låg på 50 procent för dem på cyklofosfamid.

Ett annat glädjande resultat är att dödsfallen var få i samband med stamcellstransplantationen, påpekar Roger Hesselstrand.

– Det beror troligtvis på att dessa patienter var sjuka i lungorna men inte i hjärtat. Om hjärtat är drabbat av fibros ökar riskerna för hjärtstillestånd i samband med transplantationen, säger han och fortsätter:

– Det ser alltså ut som att vi ska rikta in oss på patienter utan hjärtpåverkan, men med lungfibros och uttalade hudförändringar. För bästa effekt ska de även ha varit sjuka en kortare tid och aldrig ha rökt. Utifrån dessa kriterier skulle cirka tio patienter om året bli aktuella för transplantation i Sverige.

Patienterna var mellan 18 och 69 år. De hade varit sjuka i två år i snitt och kom från 26 olika kliniker. Fynden är publicerade i tidskriften New England Journal of Medicine.

Läs mer i abstract:

Kommentarer

Jag är ingen robot:   4 + 7 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler