Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Genetiskt modifierade T-celler lovordas för att behandla svåra former av blodcancer.

Genetiskt modifierade T-celler lovordas för att behandla svåra former av blodcancer. Bild: Val Altounian/Science Translational Medicine

Nytt stöd för car T-celler vid svår leukemi

Nu stärks bilden av att behandlingar med specialdesignade T-celler har en varaktig effekt på patienter med svårbehandlad leukemi. Resultaten är imponerande, menar en svensk expert.

Annons:
Gunilla Enblad är professor och överläkare vid Akademiska sjukhuset i Uppsala.
Bild: Karin Forsberg Nilsson

Det handlar om två studier i tidskriften New England Journal of Medicine. Den ena berör preparatet Kymriah (tisagenlecleucel) som nyligen godkändes i USA. Ett europeiskt godkännande kan komma i år.

– Nu får vi äntligen ta del av längre uppföljningsdata för leukemi. Och resultaten visar att behandlingarna har en imponerande effekt på dessa patienter som har en extremt dålig prognos, säger Gunilla Enblad som är professor och överläkare vid Akademiska sjukhuset i Uppsala.

Genetiskt modifierade T-celler, så kallade car T-celler, lovordas för att behandla svåra former av blodcancer.  I Sverige finns uppskattningsvis ett hundratal patienter med lymfom eller leukemi som skulle kunna ha nytta av terapiformen.  

I den ena studien har en experimentell car T-cellsterapi utvärderats på 53 vuxna patienter med akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp. Det är en blodcancerform som drabbar särskilda celler i benmärgen. Patienterna hade inte svarat på tidigare terapier, och uppföljningen pågick i snitt under 30 månader.

Den genomsnittliga överlevnaden låg på 13 månader för hela populationen. Bland patienter med mindre tumörbörda var överlevnaden ännu längre, 20 månader. De hade också en lägre förekomst av livshotande biverkningar än patienter med hög tumörbörda.  

– Det här är viktiga fynd. I framtiden ska vi alltså försöka behandla ned sjukdomen så mycket som möjligt innan vi ger car T-celler, säger Gunilla Enblad.

En patient dog under studietiden och det var kopplat till behandlingen, skriver forskarna.

I den andra studien utvärderades Kymriah på barn och unga vuxna med samma leukemiform. Patienterna hade antingen drabbats av återfall eller inte svarat på tidigare terapier.

Totalt sett behandlades 75 patienter och efter tre månader hade 81 procent nått remission, vilket betyder att symtomen försvunnit. Efter ett år levde fortfarande 76 procent av patienterna. 

– Överlevnaden är något sämre än vad jag trodde den skulle vara. En förklaring kan vara att vissa patienter har gått vidare och gjort en allogen stamcellstransplantation som sannolikt lett till komplikationer, säger Gunilla Enblad.

Även i den här studien kopplades car T-cellsterapin till svåra biverkningar. En stor del av dem som fått Kymriah drabbades av livshotande biverkningar, exempelvis hjärtrytmrubbningar.

Patienterna som fick Kymriah kom från fler än elva länder i bland annat Europa och Asien. Studien är sponsrad av läkemedelsföretaget Novartis och pågick mellan 2015 och 2017.

Patienterna som fick den andra car T-cellsterapin kom från en klinik i USA. Studien pågick mellan 2010 och 2016.

Kommentarer