Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Niclas är en av de patienter med cystisk fibros som drabbats hårt av låsningen i prisförhandlingarna om Orkambi. Nu köper han det nya läkemedlet själv.

Niclas är en av de patienter med cystisk fibros som drabbats hårt av låsningen i prisförhandlingarna om Orkambi. Nu köper han det nya läkemedlet själv. Bild: Christian Örnberg/Bildbyrån

Läkemedlet tar familjens besparingar

Väntan på subvention för det banbrytande läkemedlet Orkambi mot cystisk fibros får förtvivlade patienter att betala ur egen ficka.

Annons:

En av dem är Niclas som haft cystisk fibros i mer än 30 år. Vid vårt första samtal är ännu inte medicineringen i gång.

– Att själv betala för läkemedlet är ett av de svåraste besluten jag tvingats ta. Det är pengarna vi lagt undan åt våra barn som går åt, deras arv. 

Niclas tystnar. Han tar några djupa andetag. 

– Men någonstans blir man desperat. Det är svårt att sätta ord på ångesten man känner av att hela tiden bli sämre. Nu kan jag inte vänta på behandlingen längre. För varje dag förstörs mina lungor allt mer, säger han och fortsätter:

– Jag vet att situationen är ohållbar på sikt. Vi måste få fram mer än 124 000 kronor i månaden för medicinen. Förr eller senare tar pengarna slut, då vet jag inte vad som händer.  

Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) ses som ett genombrott vid cystisk fibros. Det behandlar en defekt i cellernas saltkanal som drabbar runt hälften av patienterna, vilket handlar om cirka 300 personer i Sverige. Läkemedlet godkändes redan 2015 av den europeiska läkemedelsmyndigheten. Samma år utsågs det till att ingå i den nationella processen för ordnat införande av NT-rådet. Men trots att mer än två år har gått får inte patienter behandlingen i Sverige, vilket Dagens Medicin tidigare har rapporterat om. Läkemedelsbolaget Vertex, som står bakom Orkambi, kommer nämligen inte överens om pris med TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket.

Niclas är inte ensam om att ta saken i egna händer, berättar Johan Moström, ordförande i Riksförbundet cystisk fibros. Han vet fler som själva ska betala för medicinen.

– Hela situationen är ett misslyckande för svensk sjukvård. Nu talar vi om personer som inte har dessa resurser egentligen, men som är desperata. De vill leva, säger han.

Nyligen lämnades en ny ansökan om subvention in till TLV. Det är Vertex tredje förmånsansökan för Orkambi. Att läkemedlet ännu inte färdigförhandlats är frustrerande, menar Marita Gilljam, docent och överläkare vid lungmedicinska kliniken, Sahlgrenska universitetssjukhuset, Göteborg.

– Det är bråttom att få till en lösning eftersom skadorna som uppstår på lungorna inte kan repareras. Under de här åren av förhandling har många patienter – som kanske skulle ha svarat bra på Orkambi – försämrats ytterligare, säger hon.

Vid cystisk fibros är slemmet som täcker slem­hinnorna tjockare och segare än normalt. Det beror på att cellernas saltkanal inte öppnar sig korrekt, till följd av olika mutationer. Ett segt slem leder bland annat till andningsproblem och upprepade luftvägsinfektioner.

Till skillnad från tidigare behandlingar mot cystisk fibros kan Orkambi delvis korrigera den medfödda defekten på saltkanalerna.

– Det ger ett lösare slem som lossar lättare och kan hostas upp. Då förbättras lungfunktionen, infektionerna blir färre och sjukdomsutvecklingen bromsas. Det är stora vinster för patienterna, säger Marita Gilljam.

Behandlingen är dock förknippad med biverkningar, exempelvis andningsbesvär och illamående.

Enligt Marita Gilljam saknas fungerande kostnadsmodeller för dyra och specialdesignade läke­medel i Sverige, och hon anser att det ligger bakom den utdragna situationen med Orkambi. Marita Gilljam och kollegan Lena Hjelte vid Karolinska institutet efterlyser nya finansieringslösningar för den typen av läkemedel, se artikeln längre ned. 

Under åren som prisförhandlingen pågått har Niclas lungfunktion försämrats med 10 procent. Det sega slemmet har också börjat angripa stämbanden och nuförtiden kommer hostan så fort han pratar.

Fast det kanske vänder snart, berättar han när jag ringer upp några veckor efter första samtalet. För nu är behandlingen i gång.

– Det finns inga garantier att medicinen fungerar just på mig. Och jag försöker hålla nere förväntningarna. Men något händer därinne, i kroppen. Jag känner det. 

Fotnot: Niclas heter egentligen något annat.

Dyr medicin sätter förmåner på prov

Medan TLV tar sig an den nya förmånsansökan från läkemedelsbolaget Vertex efterlyser professionen nya lösningar för att inte fler patienter ska hamna i en svår sits.

I nuvarande prisförhandling är det inte bara Orkambi som står i centrum. Den här gången vill läkemedelsbolaget sälja in en portfölj med nuvarande och kommande läkemedel mot cystisk fibros. Det handlar om Kalydeco (ivakaftor), Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) samt ett läkemedel med substanserna tezakaftor/ivakaftor som godkänts i USA men ännu inte i Europa. 

I portföljen ingår även en trippelterapi som för tillfället utvärderas i en fas 3-studie, berättar Morgan Savage, nordisk regionschef vid Vertex.

– Med trippelkombinationsbehandlingen kan det bli möjligt att behandla uppemot 90 procent av patienterna med cystisk fibros i Sverige, säger hon till Dagens Medicin.

Vilket pris läkemedelsbolaget begär för portföljavtalet vill Morgan Savage inte säga. Men hon påpekar att ett sådant avtal redan finns på Irland och diskuteras i flera andra länder.

Hur går nuvarande förhandling i Sverige?

– Jag vill inte gå in på detaljer, men jag är hoppfull inför att vi kommer nå en överenskommelse den här gången, säger Morgan Savage.

Det finns patienter i Sverige som betalar för Orkambi ur egen ficka, vad tänker du om det?

– Jag tycker det är förkrossande att höra. Våra läkemedel är inte prissatta för att personer ska bekosta dem på egen hand. Det här visar hur bråttom det är att få till en lösning i Sverige.

Kan ni inte sänka priset?

– Vi är ett ganska litet företag med fokus på cystisk fibros. Jag anser att priset vi begär speglar det kliniska värdet i att behandla den underliggande orsaken till sjuk­domen och arbetet som ligger bakom nuvarande och kommande läke­medel, säger Morgan Savage.

Professionens mål är att alla patienter i landet – som har mutationen som Orkambi riktas mot – ska få testa behandlingen. Det berättar Lena Hjelte som är adjungerad professor i pediatrik och överläkare vid Stockholm CF Center vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge.

– Behandlingen skulle ske genom noggrann uppföljning under ett års tid. Om vi, tillsammans med patienten, bedömer att läkemedlet inte fungerar så sätts det ut, säger hon.

Lena Hjelte ser positivt på ett portföljavtal. Men hon efterlyser samtidigt en diskussion kring hur dyra och specialdesignade läke­medel ska kunna införas och finansieras i Sverige. Hon menar att det kan behövas andra modeller för att patienter ska få nya behandlingar inom en rimlig tid.

– Jag tycker att vi måste titta på hur andra länder har löst finansieringen av särläkemedel. Och det behöver göras nu för ju fler mutationer som upptäcks desto fler specialdesignade läkemedel kommer att utvecklas. Orkambi är bara början, säger Lena Hjelte.

Douglas Lundin, chefekonom på Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, anser att dagens kostnadsmodeller fungerar bra för de flesta särläkemedel. 

– Men det är en svår utmaning med riktigt dyra behandlingar som riktas mot små patientgrupper. Särskilt när det handlar om livslånga terapier, säger han.

Enligt Douglas Lundin har TLV tagit steg mot att höja ribban för vad som är en kostnads­effektiv läkemedelsanvändning vid sällsynta sjukdomar. Han tar upp situationen med sjukdomen gaucher, där TLV accepterade en högre läkemedelskostnad. Ungefär 50 patienter i Sverige har gaucher, där organ förstoras och skadas.

– I det fallet var det motiverat att ta hänsyn till sällsynthet förutom sjukdomens allvarlighet. Vi valde därför att höja vår betalningsvilja till två miljoner kronor per kvalitetsjusterat levnadsår. Det är ungefär dubbelt så mycket som vi brukar acceptera vid mycket svåra sjukdomar, säger han.

Finns ett liknande tänk vid cystisk fibros?

– Jag kan inte uttala mig om det även är relevant vid cystisk fibros som är en något större patientgrupp. TLV har inte fattat sitt beslut ännu. Men det finns ett behov av nya behandlingar vid sjukdomen.

Relaterat material

Kommentarer