Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • E-tidning
  • Lediga jobb
  • Logga in

Tumme upp för läkemedel mot Skelleftesjukan

Den europeiska läkemedelsmyndigehten EMA rekommenderar godkännande för den första genterapin mot den ärftliga sjukdomen familjär amyloidos med polyneuropati, i Sverige kallad Skelleftesjukan.

Annons:

Läkemedlet heter Tegsedi (inotersen) och fungerar genom att blockera uttrycket av det muterade protein som ansamlas i vävnaderna hos patienterna. Studier har visat ”klinisk relevanta effekter på de neurologiska komponenterna av sjukdomen och på livskvalitet”, skriver EMA i ett pressmeddelande.

Dagens Medicin har tidigare skrivit om en annan genterapi, patisiran, som är på gång mot Skelleftesjukan och som möjligen har uppmärksammats ännu mer för sina lovande effekter. En ansökan för patisiran behandlas nu av EMA.

För att Tegsedi ska kunna försäljas måste först EU-kommissionen officiellt anta EMA:s positiva rekommendation.

Ungefär 350 personer har sjukdomen i Sverige. Det flesta bor kring Skellefteå och Piteå.

Relaterat material
Genombrott mot Skelleftesjukan

Kommentarer

Jag är ingen robot:   5 + 5 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler