Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Patienterna drabbas av en grav synnedsättning i unga år, och slutligen blir de blinda.

Patienterna drabbas av en grav synnedsättning i unga år, och slutligen blir de blinda. Bild: Mostphotos.com

Nej till genterapi mot ögonsjukdom

NT-rådet avråder landets regioner att använda genterapin Luxturna för en ärftlig och sällsynt ögonsjukdom. Priset är för högt samtidigt som effekten är osäker på sikt.

Annons:

Luxturna (voretigene neparvovec) är den första genterapin i sitt slag och är tänkt att kunna användas till barn och vuxna med hereditär retinaldystrofi. Det är en sällsynt och ärftlig näthinnesjukdom som uppstår till följd av en defekt på genen RPE65, vilket leder till en grav synnedsättning i unga år och slutligen blindhet. I dag saknas effektiv behandling för patientgruppen.

För lite mer än ett år sedan gav den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA grönt ljus för Luxturna, vilket Dagens Medicin rapporterade om. Men nu blir det alltså ett nej från NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Landsting.

Rådet skriver i sitt utlåtande att behandlingseffekten av genterapin är osäker, framförallt när det gäller hur länge effekten kvarstår. Samtidigt är priset mycket högt, och trots att NT-rådet väger in sjukdomens höga svårighetsgrad anses inte prissättningen rimlig i förhållande till visad effekt.

Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för genterapin i kombination med bästa understödjande behandling hamnar mellan 1,8 till 3 miljoner kronor jämfört med enbart understödjande behandling av båda ögonen, enligt en bedömning av Tandvårds-och läkemedelsförmånsverket.

I Sverige bär uppskattningsvis 20 till 30 personer på den aktuella gendefekten. Ett fåtal av dem anses kunna ha nytta av genterapin eftersom patienterna måste ha ett visst antal bevarade näthinneceller för att behandlingen ska kunna fungera.  

Hereditär retinaldystrofi kallas även Lebers kongenitala amauros.

Relaterat material
Tumme upp för genterapi mot sällsynt ögonsjukdom

Kommentarer

Jag är ingen robot:   4 + 7 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler