Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Bild: Läkemedelsverket

Läkemedelsverket var tveksamt till Translarna

När Translarna godkändes år 2014 var det med nöd och näppe. När godkännandet skulle förnyas år 2016 underkände svenska Läkemedelsverket först effektdokumentationen men svängde i sista stund, visar Dagens Medicins granskning.

Annons:

Translarna mot den sällsynta sjukdomen Duchennes muskeldystrofi har vållat mycket huvudbry på den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. 

Ingen av de två randomiserade kliniska prövningar som hittills gjorts har utfallit positivt på den primära effektparametern, som varit förändring av hur långt patienterna klarar att gå på sex minuter. Det har bidragit till att EMAs experter har varit mycket tveksamma till effekten. 

Men i slutändan har läkemedlet ändå fått ett villkorat godkännande baserat på till synes positiva resultat i subgruppsanalyser. Enligt publika dokument hos EU:s läkemedelsmyndighet EMA reserverades sig många medlemsländer mot beslutet att rekommendera ett godkännande, dock inte Sverige. 

Men i Läkemedelsverkets korrespondens framkommer att myndigheten under ansökningsprocessen ändå varit mycket tveksam till de effektdata som presenterats av företaget PTC Therapeutics. 

När godkännandet 2016 åter var uppe för granskning ansåg Läkemedelsverket i oktober det året att Translarna skulle tas av marknaden. En månad senare när EMA fattade slutgiltigt beslut hade den svenska myndigheten svängt och röstade för en rekommendation om fortsatt villkorat godkännande, något Läkemedelsverket inte velat kommentera närmare. 

För närvarande pågår en tredje randomiserad prövning vars resultat blir nödvändiga för att läkemedlet fortsatt ska få vara godkänt i EU. 

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har varit betydligt mer skeptiskt och har vägrat godkänna Translarna.   

Relaterat material
Bromsmedicin dras in för andra gången för svårt sjuk pojke
Studie ger stöd för effekt hos icke-gående

Kommentarer

Jag är ingen robot:   3 + 6 =   (ange summan i fältet)
Jag godkänner för artikelkommentarer Dagens Medicins regler