Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Vissa kan få ny trippelbehandling mot cystisk fibros

I avvaktan på subventionsbeslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket vill NT-rådet att sjukvården generellt ska avstå från att använda det nya läkemedlet Kaftrio mot cystisk fibros. Men vissa svårt sjuka kan erbjudas läkemedlet.

Annons:

Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) är unikt då det har en sjukdomsmodifierande effekt hos runt 90 procent av patienterna med cystisk fibros. Det i dag tillgängliga Orkambi (ivakaftor/lumakaftor), det läkemedel som hittills har bredast effekt mot sjukdomen, passar bara runt 45 procent av patienterna.

Kaftrio fick marknadsgodkännande inom EU i augusti 2020. Det används tillsammans med den sedan tidigare godkända singelbehandlingen ivakaftor. NT-rådet, som är ett expertråd inom Sveriges Kommuner och Regioner, kom med sin rekommendation i förra veckan.

För den stora majoriteten av patienter anser NT-rådet att regionerna bör avvakta tills TLV fattat beslut om subvention och NT-rådet kommit med en ny rekommendation.

Undantag kan dock göras för patienter som riskerar att avlida i väntan på lungtransplantation. Frågan om sådan behandling måste diskuteras i det nationella behandlingsrådet för cystisk fibros, enligt NT-rådet.

Det återstår att se hur lång tid det tar för TLV att ta ställning om subvention av Kaftrio. För föregångaren Orkambi var det många turer innan myndigheten till slut gav sitt klartecken, vilket Dagens Medicin skrivit flera artiklar om. Både Orkambi och Kaftrio marknadsförs av det amerikanska företaget Vertex. 

Läkemedlen verkar genom att på olika sätt påverka det felaktigt fungerande jonkanalsprotein som genom olika mutationer orsakar cystisk fibros. 

NT-rådet noterar i sitt beslut att det finns ett så kallat compassionate use-program för Kaftrio, där patienternas behandling betalas av Vertex. Men programmet kan dock avslutas med kort vasel. 

Än så länge är inte heller Kaftrio tillgängligt för normal förskrivning i Sverige. 

Relaterat material

Kommentarer