Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Blogg


Carl-Magnus Hakes blogg Publicerad 2019-10-23

FDA vill nog se mer alzheimerbevis än detta

Detta är opinionsmaterial. Åsikterna som förs fram här är upphovsmannens egna.

Nyheten att Biogens tidigare hajpade alzheimerkandidat aducanumab efter sin första krasch nu är tillbaks på banan igen är något av mest galna som hänt inom mina journalistiska bevakningsområden. Till att börja med är det ju unikt och närmast en sensation att ett läkemedel i en fas 3-studie visat sig kunna bromsa alzheimer. Men sättet det sker på är också ytterst speciellt.

Det är vanligt att stora kliniska prövningar stoppas på grund av ”futility”, alltså att en interimsanalys visat att interventionen inte har effekt och att det därmed är lönlöst att driva studierna vidare. Jag har däremot aldrig hört talas om att man efter ett sådant beslut upptäcker att studierna visst var positiva.  

På Biogen hävdar forskningschefen Al Sandrock att det åtminstone ska ha inträffat en gång tidigare och att han får nypa sig i armen då han knappt tror att det hänt hans egna studieresultat.

Nu tror jag att det ska mycket till för att det här ska räcka fram till ett godkännande från i första hand den amerikanska kontrollmyndigheten FDA. Där kräver man i allmänhet positiva resultat från två randomiserade fas 3-studier. Nu verkar det finnas positivt resultat i en sådan studie och ett mer neutralt resultat i en annan studie, alltså inte normalt sett tillräckligt.

De medicinska behoven vid alzheimer är stora; Biogen har investerat mycket pengar i aducanumab och det lär finnas en enorm vinst i att vara först på marknaden med ett sjukdomsmodifierande läkemedel. Så det är inte konstigt att Biogen försöker få läkemedlet godkänt.

Nu har FDA godkänt läkemedel med diskutabel effekt förut, men när det är frågan om ett sådant gigantiskt sjukdomsområde som alzheimer är det rimligare att det ställs krav på tydliga bevis. FDA kommer fråga varför de två prövningarna Emerge och Engage kom fram till olika resultat och här verkar Biogen i nuläget inte kunna ge en säker förklaring, mer än att skillnaden ”mestadels” kan tillskrivas en längre exponering för en hög dos av aducanumab i Emerge.

Jag räknar till att det finns minst elva tidigare fas 3-studier med antikroppar mot beta-amyloid som startats utan att de kunnat visat på någon bromsande effekt. Att mot den bakgrunden godkänna ett läkemedel med en positiv och en neutral studie tror jag inte kommer att ske. Troligen kommer Biogen att ombes göra en ny bekräftande studie.

Tidigare misslyckanden inom alzheimerfältet har bland annat förklarats med att företag inte har haft tillräckligt på fötterna när de ger sig in i fas 3-program. Något liknande verkar faktiskt ha skett återigen i och med att Biogen efter att studierna startat ändrar måldosen i den höga dosgruppen bland deltagare med den vanliga riskgenen ApoE4. Detta förs nu fram som en förklaring till att de två analyserna gett skilda resultat, eftersom effekterna av ändringen först påstås ha slagit igenom efter att studierna stoppats. 

Läs även

Kommentarer

Nyheter från startsidan

Senaste numret av Dagens Medicin – här finns det digitalt

Nominera till Guldpillret 2020

TIPSA REDAKTIONEN!

Har du nyhetstips? Mejla oss:

redaktionen@dagensmedicin.se

Eller ring tel: 08-409 320 40

Vill du publicera ett debattinlägg? Mejla debattredaktören på debatt@dagensmedicin.se

Teamledare nyheter:
Jens Krey 070-735 16 61 

Vill du tipsa oss krypterat och säkert? Klicka här! (Obs! Använd endast om nödvändigt. Pressmeddelanden och annat hänvisas till vanliga redaktionsmailen, se ovan.)

Nyhetsbrev

Vill du ta del av våra nyhetsbrev?

Klicka här!

Sök i vår databas!

Våra seminarier