Den här sajten är bara till för dig som arbetar i hälso- och sjukvården.

  • Annonsera
  • Prenumerera
  • Kontakt
  • Tipsa oss!
  • Lediga jobb
  • Logga in

Blogg


Carl-Magnus Hakes blogg Publicerad 2020-06-08

Tuffa beslut om diskutabelt läkemedel

Detta är opinionsmaterial. Åsikterna som förs fram här är upphovsmannens egna.

Dagens Medicin berättade nyligen om fallet med 17-årige Måns Rundqvist som var en av de första patienterna i landet att pröva det från början experimentella läkemedlet Translarna (ataluren) mot sjukdomen Duchennes muskeldystrofi. Nu tänker Region Skåne för andra gången upphöra med finansieringen. Det är svårt när sjukvården av ekonomiska skäl inte anser sig kunna erbjuda dyra läkemedel mot sällsynta sjukdomar, särskilt om patienterna är barn och särskilt, som i detta fall, när regionen byter fot om finansieringen.

Samtidigt finns en del som förklarar den tveksamhet som beslutsfattare har till detta läkemedel. Det är uppenbarligen trixigt att designa läkemedelsstudier mot Duchennes muskeldystrofi, men enligt normal standard torde Translarna aldrig ha godkänts i EU. Den amerikanska myndigheten FDA ville till exempel först inte ens granska företaget PTC Therapeutics ansökan om godkännande då man tyckte att den hade så många brister. När företaget ändå propsade på blev utslaget en sågning.

Hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA hade bolaget större lycka och läkemedlet godkändes 2014 för behandling av fortfarande gående patienter, trots att den enda randomiserade studien inte visat någon säkerställd effekt på patienternas gångförmåga och trots att dos-responskurvan framstod som besynnerlig. Villkoret var dock att en andra större randomiserad studie gjordes. Men den visade i slutänden inte heller någon säkerställd effekt på gångförmågan.

Svenska Läkemedelsverket ansåg då i ett skede att Translarna skulle tas av marknaden. Nu blev det inte så utan ett förnyat villkorat godkännande utfärdades år 2016 för behandling av gående patienter. På EMA verkar man ha resonerat att de medicinska behovet är stort och här har vi ett läkemedel som kanske fungerar och som i alla fall saknar biverkningar.

Att marknadsgodkännande som i fallet med Translarna bara gäller i en tidig sjukdomsfas torde vara ovanligt. Det är talande att EMA inte tycks nämna någonting om utsättning av läkemedlet för patienter som slutar gå och de utmaningar som sjukvården då ställs inför. Den servicen kunde gott EMA:s experter gett vårdapparaten i de (långt ifrån alla) länder som valt att införa läkemedlet. De medicinska behoven kvarstår även för icke-gående, men inte godkännande att marknadsföra läkemedlet. Det är som upplagt för att patienter kommer i kläm mellan medicinska och ekonomiska hänsyn.

De nu tre aktuella regionerna har brottats fram och tillbaka med frågan om utsättning, vilket framgår av den korrespondens som Måns Rundqvist juridiska ombud Liselott Martynenko Agervall begärt ut och som Dagens Medicin tagit del av. Region Skåne var även efter TLV:s förmånsbeslut på linjen att fortsätta bekosta läkemedlet till icke-gående. Det var man även i tämligen sent skede i Västra Götalandsregionen. Mediernas makt illustreras här också svart på vitt med att det i den bedömningen låg att frågan är så ”medial […] att det blir omöjligt att sätta ut läkemedlet för dessa patienter”, enligt ett dokument som en tjänsteman vid koncernkontoret i Västra Götalandsregionen skrev innan jul.

Men till slut enades regionerna kring en hård linje. I fallet Måns Rundqvist kan den framstå som orimligt hård, då Region Skåne en gång verkar ha accepterat att Translarna faktiskt har effekt på individuell nivå efter att först ha satt ut läkemedlet en gång och därefter återinsatt det med, till synes, god verkan. Och det kan framstå som okänsligt att inte höra sig för ordentligt med patienternas läkare om de möjliga effekter som läkemedlet antas ha när det ska sättas ut andra gången.

Att regionerna inte är pigga på en ny prisförhandling med PTC Therapeutics för off label-användning går att förstå. Vilka signaler skulle det i så fall skicka till bolaget om behovet av att ta fram robusta data som stödjer effekten på icke-gående?

Förmodligen är enda utvägen för familjerna om företaget går med på att ta med patienterna i en ny studie och står för studieläkemedlen.

Helst skulle det ju behövas en randomiserad studie även för icke-gående patienter. Någon sådan finns inte för tillfället. Företaget har kanske fullt upp med att slutföra den tredje randomiserade studien på gående patienter som en gång för alla kan visa om läkemedlet har effekt eller inte. Resultat väntas år 2023, nio år efter Translarna först godkändes inom EU.

Kommentarer

Nyheter från startsidan

Senaste numret av Dagens Medicin – här finns det digitalt

Nominera till Guldpillret 2020

TIPSA REDAKTIONEN!

Har du nyhetstips? Mejla oss:

redaktionen@dagensmedicin.se

Eller ring tel: 08-409 320 40

Vill du publicera ett debattinlägg? Mejla debattredaktören på debatt@dagensmedicin.se

Teamledare nyheter:
Jens Krey 070-735 16 61 

Vill du tipsa oss krypterat och säkert? Klicka här! (Obs! Använd endast om nödvändigt. Pressmeddelanden och annat hänvisas till vanliga redaktionsmailen, se ovan.)

Nyhetsbrev

Vill du ta del av våra nyhetsbrev?

Klicka här!

Sök i vår databas!

Våra seminarier