Cystisk fibros

Regionerna betalar fullpris för de omtalade cystisk fibrosläkemedlen Kaftrio och Kalydeco upp till ett visst tak varje år. Det överskjutande beloppet får regionerna sedan tillbaks från företaget Vertex.

Dagens Medicins vetenskapsreporter Carl-Magnus Hake kommenterar det positiva beskedet om subvention på cystisk fibrosläkemedel.

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har i dag fredag beviljat subvention för de banbrytande men mycket dyra läkemedlen Kaftrio och Kalydeco mot cystisk fibros.

Det är orimligt att Sverige som snart enda land inte skulle kunna komma fram till ett avtal, skriver läkaren Ulrika Lindberg, sekreterare i Arbetsgruppen cystisk fibros, i en replik.

Allt fler människor som lever med CF i Sverige tvingas lämna sitt land för att få tillgång till läkemedel, skriver Patrik Sterky och Andreas Jarblad, Riksförbundet cystisk fibros.

Läkemedlet empagliflozin får utökad subvention vid hjärtsvikt. Även ett vidareutvecklat vaccin mot pneumokocker ingår numera i högkostnadsskyddet.

Myndigheten TLV har satt i gång en omprövning av subventionen för det banbrytande läkemedlet Orkambi mot cystisk fibros. Orsaken är att ingen ny sidoöverenskommelse om lägre pris kunnat tecknas.

Företaget Vertex gör ett nytt försök att få två banbrytande läkemedel mot cystisk fibros subventionerade i Sverige. I förra veckan lämnades nya ansökningar in till myndigheten TLV.

Regionerna ska fortsätta att avvakta med läkemedlet Kaftrio vid cystisk fibros, anser NT-rådet som samtidigt öppnar för att några fler svåra fall kan behandlas.

Rätten till vård måste gå före krav på lönsamhet – även de som är drabbade av en mindre vanlig sjukdom måste få vård i tid, skriver Barbro Westerholm (L).

Det finns en bred majoritet i riksdagen för en nationell strategi för särläkemedel.
– Sverige ligger efter övriga länder i Europa, säger socialutskottets ordförande Acko Ankarberg Johansson (KD)

Lungtransplantationer ser ut att fungera väl för patienter där covid-19 orsakat andningssvikt, enligt nya data. Fynden både risas och rosas av en expert.

För andra gången på ett år nekar TLV att ge subvention för läkemedlen Kaftrio och Kalydeco som skulle kunna hjälpa många patienter med cystisk fibros.

Nio månader efter att ett effektivt CF-läkemedel godkänts har parterna inte enats om ett pris och läkemedlet når inte patienterna.

Frustrerade läkare ser på hur patienter blir sämre i väntan på prisförhandlingar som kan ge dem tillgång till nya effektiva läkemedel.

TLV sade i mars nej till att subventionera ett nytt effektivt läkemedel mot cystisk fibros. Nu höjs röster om att modellerna för att beräkna kostnadseffektiviteten ska ses över.

Det blir ingen subvention för de banbrytande läkemedlen Kaftrio och Kalydeco vid cystisk fibros. Läkemedelsbolagets begärda pris är för högt, uppger TLV.

I avvaktan på subventionsbeslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket vill NT-rådet att sjukvården generellt ska avstå från att använda det nya läkemedlet Kaftrio mot cystisk fibros. Men vissa svårt sjuka kan erbjudas läkemedlet.

En kombination av tre läkemedel är nu ett steg närmare patienterna sedan EU:s läkemedelsmyndighet EMA gett behandlingen grönt ljus.

Bilden av ett svart hål är årets största genombrott inom forskningen, enligt tidskriften Science. Tre medicinska forskningsnyheter kvalar in bland de tio främsta.

En trippelkombination som påverkar den vanligaste mutationen bakom cystisk fibros gav tydliga förbättringar hos patienterna i en internationell studie. Ett genombrott enligt en svensk expert.

Lungor som inte uppfyller traditionella kriterier för transplantation fungerar ändå väl på sikt om de först rustas upp med en metod som kallas ex vivo lungperfusion, enligt ny kanadensisk data.

Tack vare att fler organ tas om hand från avlidna har antalet lungtransplantationer ökat stadigt på senare tid. Förra året slogs åter ett nytt rekord med 74 stycken transplanterade patienter i Sverige.

Att kombinera nya småmolekyler med två läkemedelssubstanser vid cystisk fibros leder till tydliga förbättringar på kort sikt. Fynden är ett genombrott, menar svensk expert.

Sent på torsdagseftermiddagen kom beskedet att TLV har beslutat att läkemedlet Orkambi mot cystisk fibros ska ingå i högkostnadsskyddet. NY VERSION

Sverige saknar helt politik för att hantera nya verksamma läkemedel till sällsynta sjukdomar, skriver en debattör.

Väntan på subvention för det banbrytande läkemedlet Orkambi mot cystisk fibros får förtvivlade patienter att betala ur egen ficka.

Läkemedelsföretaget Vertex uppges ha lämnat in en ny förmånsansökan till TLV gällande läkemedlet Orkambi mot cystisk fibros.

I väntan på att det banbrytande läkemedlet Orkambi ska bli tillgängligt för patienter med cystisk fibros publiceras en studie av ett uppföljande läkemedel som visar på en liknande effekt men med mildare biverkningar.

Kvinnan var dödligt lungsjuk och behövde en akut transplantation. Men utan några tillgängliga organ tvingades läkarna till ett drastiskt beslut – man plockade ut hennes sjuka lungor ändå.

Ny forskning visar att vissa individer kan vara motståndskraftiga mot allvarliga genetiska sjukdomar, enligt en ny studie i tidskriften Nature Biotechnology.

En kombination av två läkemedel som angriper den vanligaste genetiska orsaken till cystisk fibros, visar lovande resultat i två nya internationella fas 3-studier som precis publicerats i New England Journal of Medicine.

I en ny isländsk studie publicerad i Nature Genetics har funktionsbortfall i mänskliga gener kartlagts.

Genom att mäta hur snabbt barn med cystisk fibros andas ut helium går det att tidigt avslöja och behandla förändringar i luftrören. Metoden kan också komma att användas vid andra lungsjukdomar, både hos barn och vuxna.

Det vanliga antiinflammatoriska smärtläkemedlet ibuprofen får sjukdomsprocessen att sakta in hos barn med lungsjukdomen cystisk fibros. Det visar en kanadensisk studie.

Epitelceller från bronkerna hos en patient med cystisk fibros fungerade normalt efter tillförsel av ett ämne som finns naturligt i luftvägarna. Det visar en avhandling av Charlotte Andersson.

Flickor med cystisk fibros fick sin diagnos i genomsnitt fyra månader senare än pojkar med samma sjukdom. Det visar en amerikansk forskargrupp i en studie som publiceras i det senaste numret av American Journal of Epidemiology.