”Läkemedel till sällsynta sjuk­domar måste få kosta”

Artikeln Dyr medicin sätter förmåner på prov i Dagens Medicin nr 16/18 visar vad många redan känner till, nämligen att Sverige helt saknar politik för att hantera nya verksamma läkemedel till sällsynta sjukdomar, i synnerhet om dessa är medfödda.

Detta beror på att Sverige som enda land inom EU inte följde kommissionens rekommendation 2009 att till 2013 ta fram nationella planer för införandet av särläkemedel till patienter med sällsynta sjukdomar.

Det beror också på den märkliga uppdelningen av läkemedelsförsörjningen mellan Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och landstingen. I dag ska TLV bevilja subvention till läke­medel försålda genom apoteken, och landstingen via NT-rådet svara för sjukvårdens läkemedelsförsörjning. Genom att många sällsynta sjukdomar enbart kan behandlas genom infusionsläkemedel så blir inte problemet lika uppenbart som nu för cystisk fibros, CF, där det finns nya mediciner för oralt intag.

Orkambi är det första läkemedlet inom en helt ny typ av princip som adresserar CF-sjuka med en dubbel uppsättning av en viss mutation, deltaF508 i CFTR. Denna substans blev godkänd av läkemedelsmyndigheterna den 1 december 2015. Trots 2,5 års förhandlingar mellan läkemedelsföretaget Vertex och TLV har det fortfarande inte lett till att något beslut fattats.

Sveriges läkemedelshantering är djupt omoralisk och baseras på att åka snålskjuts och låta andra betala

Den andra generationens läkemedel för samma indikation, Symdeko, är redan godkänd i USA och snart i Europa. Den tredje generationens läkemedel, Symdeko+VX659 (trippelbehandling), kan förväntas bli godkänd närmaste året. Alla dessa är framtagna efter en massiv forskningsinsats i USA som kostat i storleksordningen 100 miljarder kronor. Stora delar av detta har samlats in av och betalats av patient­organisationen Cystic Fibrosis Foundation, CFF, vilka också finansierat delar av Vertex utvecklingskostnader. Sverige har inte lagt en enda krona på denna forskning.

Sveriges läkemedelshantering av i dag är djupt omoralisk och baseras på att åka snålskjuts och låta andra betala. I USA, med sitt i Sverige så ofta kritiserade sjukvårdssystem, har i princip alla med behandlingsbara mutationer för CF haft tillgång till Orkambi sedan 2,5 år och med generation 2 (Symdeko) sedan flera månader.

I Sverige är det endast de patienter som betalar 120 000 kronor privat varje månad som har tillgång till Orkambi!

Har man CF på grund av en annan mutation och bor i Sverige så får man Vertex läke­medel Kalydeco subventionerat via landstingen sedan flera år. TLV har aldrig godkänt ett nytt sär­läke­medel för sällsynta medfödda sjukdomar.

Douglas Lundin, chefekonom vid TLV, framhåller att man subventionerar behandling för Gauchers sjukdom, men detta är ett gammalt preparat som tillhandahålles som generika av tre företag.

Varför godkänner TLV inte att det kostar mer att utveckla läkemedel till sällsynta sjuk­domar? Det beror på att TLV enbart för­litar sig till den nationalekonomiska beräkningsmodellen: kostnad per Qaly. Denna metod kan lämpa sig för behandlingsutvärderingar av stora folk­sjuk­domar med flera behand­lings­alter­nativ, eller för cancerläkemedel som är lätta att räkna på. För medfödda läkemedel som kräver livslång behandling och där det tar år­tionden att utvärdera effekterna så ger de antaganden som måste göras så olika resultat att man kan få vilket resultat man vill. För CF så kommer inga behandlingar att ersätta förstörda lungor, utan det är de långsiktiga effekterna efter behandling av friska lungor som kommer att visa effekterna. Beroende på antaganden och när behandling inleds så kan man få kostnader/Qaly som är åtskilliga miljoner eller som är vinster för samhället på flera hundratusen. Då tas ändå ingen hänsyn till att CF-patienter kontinuerligt använder våra bredaste antibiotika för att över huvud taget överleva och dess därmed stora risker för resistensutveckling.

Ska Sverige inte enbart tillhandahålla generikapreparat till sina svåraste sjuka patienter med sällsynta sjukdomar så måste ett utvecklat land som Sverige få bredare och vetenskapligare bedömningar än de som görs av TLV och hälsoekonomer.

GUNNAR C HANSSON