Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

torsdag22.04.2021

Kontakt

Annonsera

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Debatt

”Moment 22 försvårar tillgång till behandling”

Vi vill lyfta lärdomar från Skelleftesjukan för att synliggöra fyra nödvändiga förändringar kring systemet för tillgängliggörande av läkemedel i Sverige, skriver flera debattörer.

Publicerad: 12 januari 2021, 06:00

Det här är opinionsmaterial

Åsikterna som uttrycks här står skribenten/skribenterna för.

Anna-Lena Danielsson, Lars Bäckström, Kjell Bäckman, Nils Lundgren, Kenneth Lång.

Montage: Jan Lindmark (Anna-Lena Danielsson)


Ämnen i artikeln:

Region VästerbottenRegion NorrbottenLäkemedelsverketTLV

2000-talet har inneburit ett paradigmskifte mot allt fler avancerade cell-, gen- och vävnadsterapier och innovativa läkemedelsbehandlingar för sällsynta, ibland svåra, sjukdomar. Detta har understötts av regulatoriska lättnader och stimulansåtgärder på europeisk nivå. Men vad händer när prislappen inte går att hantera långsiktigt utan att tränga ut behandling för andra patienter? Vad händer när nya behandlingar stänger ute annan beprövad behandling? 

I fallet Skelleftesjukan, en sällsynt och svår genetisk sjukdom med övervägande förekomst i Norr- och Västerbotten, ser vi nu ett moment 22 som försvårar tillgängliggörandet av behandling för patienter. När nya genterapierna Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen) godkändes 2018 var det en stor framgång som byggde på forskning från Umeå universitet och kliniska studier på Norrlands universitetssjukhus. Innan dess var Vyndaquel (tafamidis) och det inflammationshämmande licenspreparatet diflunisal de enda tillgängliga alternativen, jämte levertransplantation.

Med de nya terapierna försämrades möjligheten att använda diflunisal på licens, trots att effekten i många fall bedömts god av såväl läkare som patient. Möjligheten har försämrats än mer sedan den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA i februari 2020 godkände ännu en behandling, en ny variant på Vyndaquel lämplig för patienter som också lider av kardiomypati. Diflunisal på licens kan nu endast ges, efter ansökan hos Läkemedelsverket, om medicinska skäl finns och ingen övrig behandling ger effekt, eller i sent skede av sjukdomsförloppet där övriga behandlingar saknar godkänd indikation.

Oförhandlat varierar priserna för de nya behandlingarna mellan en och fyra miljoner kronor per patient och år. Diflunisal, ett fullt fungerade preparat för många patienter och under lång tid av sjukdomsförloppet, kostar cirka 15 000 kronor per patient och år. Begränsningen i användandet av diflunisal är en tragedi, framförallt för Norr- och Västerbotten där Skelleftesjukan är endemisk, det vill säga att en stor andel av landets patienter finns här. Detta låser oss vid en ekvation som inte går ihop. Trots fler tillgängliga behandlingsalternativ har verktygslådan krympt. Prioriteringar hårdnar och patienter ställs mot varandra. 

Vi vill därför lyfta lärdomar från Skelleftesjukan för att synliggöra fyra nödvändiga förändringar kring systemet för tillgängliggörande av läkemedel i Sverige:

EU:s regulatoriska incitament främjar forskning och innovation inom sällsynta och svåra sjukdomar. Oftast med godkännande av nya behandlingar med begränsad evidens från klinisk praxis över tid. Samtidigt stänger dock regelverket ute möjligheten att använda redan fungerande alternativ som saknar europeiskt godkännande. Därför behövs regulatoriska incitament och förutsättningar på EU-nivå för att äldre, kostnadseffektiva och prisvärda preparat ska kunna utgöra fullgoda alternativ i vården.

Läkemedelsverket kan bevilja att läkemedel ges på licens om det finns medicinska behov som inte kan tillgodoses av EMA-godkända behandlingar. De har hittills endast tagit hänsyn till om andra behandlingar är tillgängliga ur ett regulatoriskt perspektiv och inte om behandlingarna faktiskt går att tillgängliggöra i praktiken, ur ett ekonomiskt perspektiv. Praxis för villkoren kring licensgodkännande bör utökas till att i särskilda fall också kunna ta hänsyn till ekonomiska skäl, i de fall där licensläkemedlet bedöms kunna ge en fullgod effekt. 

Tandvårds- och läkemedelsverket, TLV, bedömer kostnadseffektiviteten för olika behandlingar, inom ett sjukdomstillstånd. Utan hänsyn till att det finns andra sjukdomstillstånd och andra patientgrupper som kräver behandling samt att andra kostnader behöver hanteras med regionernas begränsade resurser. Hälsoekonomiska bedömningar bör ta ett större helhetsgrepp kring hur de offentliga resurserna kan skapa bästa möjliga hälsa för att kunna utgöra en realistisk vägledning i hälso- och sjukvårdens prioriteringar, samt avvägning av undanträngningseffekternas konsekvenser för samhället. I varje sjukdomstillstånd bör bedömningen ta större hänsyn till hantering av osäkerhet i effekt och biverkningar och därmed risker för utebliven kostnadseffektivitet.

Rådet för nya terapier, NT-rådet, har det omöjliga uppdraget att förhandla med företagen och pressa priserna från skyhöga förväntningar på vad värdebaserad prissättning ska innebära per patient och år. En rekommendation och avtal med de 21 regionerna betyder dock inte automatiskt tillgängliggörande. Företagen behöver anpassa prisförväntningar utifrån effekt, biverkningar och de osäkerheter som följer av begränsad evidens från klinisk praxis över tid samt regionernas betalningsförmåga. Utöver detta behöver regionerna se över hur betalningsförmågan kan utökas, till exempel genom modeller som överbryggar kortsiktiga budgetbegränsningar för enskilda behandlingar samt genom kompletterande finansiering från staten som hanterar totalkostnadsproblemet och stimulerar användandet av nya terapier. 

Vi vill att verktygslådan ska vara full för våra behandlande läkare. Oavsett vilken patient och vilket sjukdomstillstånd de behandlar. Det ger en robust hälso- och sjukvård samtidigt som vi kan använda de offentliga resurserna på bästa sätt. Det ger en trygghet för patienter i dag och i framtiden. Låt oss lära oss av Skelleftesjukan. Sverige förtjänar ett bättre system för tillgängliggörande av behandlingar.  

Anna-Lena Danielsson (S), Ordförande Hälso- och sjukvårdsnämnden, Region Västerbotten

Lars Bäckström (C), 1:e vice ordförande Hälso- och sjukvårdsnämnden, Region Västerbotten

Kjell Bäckman (V), 2:a vice ordförande Hälso- och sjukvårdsnämnden, Region Västerbotten

Nils Lundgren, styrelseordförande FAMY, föreningen mot Skelleftesjukan

Kenneth Lång, styrelseordförande FAMY Norrbotten, föreningen mot Skelleftesjukan Norrbotten

 

Kommentarer:

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten utifrån din yrkesroll? Klicka här! 

Kommentarer publiceras efter granskning.

 

Det här är opinionsmaterial

Åsikterna som uttrycks här står skribenten/skribenterna för.

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev