”Samverka för snabbare införande”

I en intressant replikväxling har socialutskottets ordförande Acko Ankarberg (KD) och Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets, TLV, generaldirektör Agneta Karlsson diskuterat tillgången till läkemedel för sällsynta diagnoser i Sverige. 

Den europeiska läkemedelsindustrins branschorganisation EFPIA:s undersökning av tillgängligheten för nya terapier för sällsynta tillstånd visade att Sveriges genomsnittliga tid för introduktion var 415 dagar, jämfört med 39 dagar i Tyskland, 108 dagar i Danmark och 152 dagar i Österrike. Samtidigt fastställdes också att endast 43 procent av de behandlingar som fått EU-godkännande för behandling av sällsynta diagnoser var tillgängliga i Sverige. I nära hälften av länderna i studien hade patienterna bättre tillgång till nya behandlingar jämfört med Sverige.

Från vår horisont inom Kommissionen för innovativa särläkemedel, en samarbetsgrupp mellan ett antal forskande läkemedelsbolag, finns det konkreta åtgärder som politik och myndigheter kan och bör göra för att förbättra introduktion av nya särläkemedel. 

Just därför att särläkemedel ofta är angelägna för patienter behöver TLV bli snabbare med att påbörja sitt utvärderingsarbete. I dag dröjer det längre innan patienter i Sverige får ny godkänd behandling jämfört med till exempel Danmark och Tyskland. Trots ett omfattande arbete med omvärldsbevakning ser vi inte alltid att TLV är redo. Det skulle vara bra om en bedömnings- och förhandlingsprocess kunde inledas redan innan det finala godkännandet av ett läkemedel finns från EU. Även om inte beslut kan fattas förrän godkännandet är på plats skulle mycket möda besparas om TLV började sitt arbete tidigare, så att kunskapsfrågor kunde redas ut och en förhandling förberedas.

Men – det mest problematiska är inte tidsaspekten i sig, utan det är den svenska modellen för betalningsvilja och bedömning av kostnadseffektivitet. Så länge merparten av de nya, smala och avancerade terapierna bedöms som ”för kostsamma” i den svenska modellen kommer en stor andel av förhandlingarna mellan TLV, NT-rådet och läkemedelsföretagen ändå att gå i stå. 

För oss är det uppenbart att den svenska betalningsmodellen är för trubbig. Den har tjänat svensk sjukvård väl för bedömning och införande av breda läkemedel, men när det kommer till smala terapier för sällsynta diagnoser så fungerar den sämre. Vilket också föranlett regeringens uppdrag till TLV att utreda ”möjliga betalningsmodeller för ATMP” (genterapier och precisionsmediciner). 

Chansen för ett nytt särläkemedel att bli tillgängligt i Sverige är paradoxalt nog som minst där behovet är som störst – nämligen för de patienter där det inte finns någon behandling i dag. Det beror på den beräkningsgrund som används i Sverige där ett särläkemedel med ett tillgängligt jämförelsealternativ premieras eftersom en kostnadssättning redan godkänds på andra premisser.

En möjlig väg framåt är ett ”snabbspår” där EU-godkända läkemedel för en mycket liten patientgrupp, och därmed begränsad budgetpåverkan, kan tas upp direkt utan att gå igenom en i sämsta fall tidskrävande och fruktlös cost/QALY-analys (kvalitetsjusterade levnadsår, eller QALY efter engelskans ”Quality-Adjusted Life Years”, är en metod för att väga olika medicinska insatser mot varandra). Pris kan istället förhandlas utifrån effekt, patientantal och budgetpåverkan, utan försening för patienter och sjukvård.  

TLV kan förändra sitt sätt att arbeta, men inte sina egna ramar, utan här behövs ett nytt riksdagsbeslut, eller ett ändrat uppdrag från regeringen, som ”att säkerställa att 75 procent av alla EU-godkända icke-onkologiska särläkemedel finns tillgängliga för svenska patienter inom 180 antal dagar efter godkännande”. Om vi skulle nå dit vore mycket vunnet för svenska patienter som går och väntar på livsavgörande nya behandlingar. 

Mattias Bankel, Nordenchef Amicus Therapeutics, talesperson Kommissionen för innovativa särläkemedel

Maria Arroyo, avdelningschef Sällsynta sjukdomar, Sanofi Genzyme Sverige, talesperson Kommissionen för innovativa särläkemedel