Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Debatt

Svårt få patienter till studie av den bästa ms-behandlingen

Publicerad: 27 juni 2014, 06:29

”Paradoxalt nog används sällan den effektivaste, mest sjukvårdsekonomiska och i bästa fall rentav botande behandlingen”


Ämnen i artikeln:

Multipel skleros

Multipel skleros, ms, leder obehandlad till handikapp för många. En felprogrammering i immunsystemet medför inflammationsangrepp på hjärna och ryggmärg och därmed funktionsstörning. Detta sker i regel som skov. Men vi står inte längre maktlösa mot sjukdomen. De senaste 20 åren har inneburit ett paradigmskifte i kampen mot ms. I dag finns ett tiotal ”bromsbehandlingar” och flera tusen patienter behandlas i Sverige.

Men framgång kostar och läkemedelsbolagens utvecklingskostnader är höga. De först etablerade läkemedlen kostar 78 000–137 000 kronor per patient och år, minskar skoven med cirka 30 procent och utgör i dag ”första linjens behandling”. Ett läkemedel med en skovreduktion på nära 70 procent tillkom 2006 och för ett par år sedan kom för första gången en tablettbehandling. De är effektivare men ges i andra hand – ”andra linjens behandling” – på grund av risk för allvarliga komplikationer. Årskostnaden är cirka 200 000 kronor per patient. Enighet om hur länge behandling ska pågå saknas. Men den pågår minst fem år, ofta åtskilligt längre.

Paradoxalt nog används sällan den effektivaste, mest sjukvårdsekonomiska och i bästa fall rentav botande behandlingen, blodstamcellstransplantation, HSCT. Den är rutinmetod vid vissa blodsjukdomar och innebär att immunsystemet slås ut med cytostatika. Dessförinnan samlar man in ett stort antal blodstamceller. Efter cytostatikabehandlingen återförs dessa celler, som vid en blodtransfusion. Stamcellerna bygger upp ett nytt immunsystem, som delvis eller helt har förlorat förmågan att skada nervsystemet.

Enligt en färsk sammanställning av de samlade svenska erfarenheterna av HSCT reducerades skoven från hög nivå till nära noll, en minskning med över 99 procent. Sju av tio patienter var efter fem år helt utan tecken till pågående sjukdom; de kan vara botade från ms. Behandlingen är en engångsinsats och resursåtgången för uppföljning är ringa. Proceduren tar en månad, inklusive tre veckors sjukhusvård; totalkostnaden är cirka 450 000 kr. Andra länders erfarenheter liknar de svenska. Om effekten råder ingen tvekan.

HSCT har i Sverige hittills endast använts för ett 60-tal patienter med särskilt aggressiv ms, på grund av infektionsrisk. Behandlingen har också svårt att vinna mark därför att formell vetenskaplig dokumentering, det vill säga en kontrollerad studie, saknas.

En starkt bidragande faktor till detta är paradoxalt nog är att de vid HSCT utnyttjade läkemedlen är billiga och välkända sedan länge. Inget läkemedelsbolag är villigt att finansiera en sådan studie, som i stället måste göras inom ramen för den fria akademiska kliniska forskningen. Ett annat hinder har varit en fördom om behandlingens farlighet. HSCT är inte riskfri. Eftersom de behandlade patienterna är få, är risken för livshotande infektion svår att fastslå i detalj, men vid behandling av blodsjukdomar är dödligheten <0,5 %. I Sverige har inget dödsfall inträffat vid behandling av ms.

Är en sådan risk acceptabel för en sjukdom som sällan är snabbt dödlig? Många ms-sjuka med måttligt aktiv sjukdom har förklarat sig vilja ta risken och ta ansvaret för alla konsekvenser, även dödlig komplikation. Läkaretiken tillåter inte att varje sådant önske­mål tillmötesgås. Om indikationen ska breddas och fler ska kunna behandlas måste detaljer om risker och nytta dokumenteras i kontrollerad studie.

Studien pågår faktiskt, sedan flera år tillbaka. Neurolog- och hematologklinikerna vid Akademiska sjukhuset deltar som ett av endast fyra sjukhus i världen i en jämförande studie av HSCT och etablerad behandling. Om studien ger ett förväntat positivt resultat kan HSCT erbjudas alla som i dag kommer ifråga för ”andra linjens behandling”.

Men det har visat sig mycket svårt att rekrytera patienter till studien. Deltagande sjukhus har inbjudit omkringliggande kliniker att remittera patienter till den; i Sverige är hela landet informerat. Varje vecka ordineras i vårt land ”andra linjens behandling”, vilket innebär att det finns potentiella deltagare till studien, men i stort sett sker inga remitteringar.

Sannolikt förklaras detta av osäkerhet om risker, kortsiktig sparsamhet (”dyrt”), vane­tänk­ande och inte minst inflytandet från läkemedelsföretagens resursstarka marknadsföring. Varje nytt läkemedel mot ms synes paradoxalt nog förhindra utvecklingen av den effektivaste behandlingen till rutinmetod.

Begränsade samhällsresurser måste användas på klokast möjliga sätt. HSCT är faktiskt billigast av samtliga ms-behandlingar – kostnaden är 40 procent av den för fem års behandling med andra linjens läkemedel. Ett landsting som remitterar två patienter till studien, där den ena får andra linjens behandling under fem år, sparar 700 000 kronor, redan under pågående studie! Dessutom får varannan deltagande patient chansen att redan nu erhålla den omvittnat effektivaste behandlingen.

Om HSCT blir en etablerad behandling, kan hundratals ms-patienter komma i fråga. För patienten innebär det ett liv utan mediciner, och en känsla av att vara ”frisk”. Samhällsvinsten, mänskligt och sjukvårdsekonomiskt, blir enorm.

Sjukvårdspolitiker och beslutsfattare inom sjukvården måste medvetandegöras om detta. ­Kollegor har berättat att chefsföreträdare inte tillåter remittering till studien, ”för dyrt”. Ett sådant ställningstagande är kontraproduktivt och utgör hinder för tillgången till den bästa behandlingen för landets alla ms-patienter. Ansvarskännande politiker bör i stället uppmana till denna gemensamma ansträngning.

Ämnen i artikeln:

Multipel skleros

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev