”Vilken nytta lekanemab kan ge vet vi inte ännu”

Historien upprepar sig. Alltför ofta framställs det som att ett nytt läkemedel har stora effekter trots att det inte ens är godkänt än. Nu senast gäller det medlet lekanemab mot Alzheimers sjukdom som ofta, och vilseledande, bland annat i medierna beskrivs som att det är ”godkänt i USA”. Verkligheten är att det i dag inte finns någon oberoende bedömning av den samlade informationen om effekter och risker med lekanemab.

Det finns ett stort behov av effektiva behandlingar för den vanliga och allvarliga demenssjukdomen Alzheimers sjukdom. Det är därför välkommet att substansen lekanemab (med handelsnamnet Leqembi i USA) visats ha effekt på de för sjukdomen typiska amyloidplacken i hjärnan och samtidigt ge en något långsammare försämring av demenssymtomen. 

Läs mer: Svart på vitt – så gör registerdata demensvården bättre

I USA är försäljning av lekanemab tillåten sedan en månad, men enligt ett särskilt regelverk som inte ställer krav på redovisad klinisk effekt och säkerhet. Att beskriva det som att lekanemab är godkänt är att vilseleda patienter och allmänhet. Innan ett läkemedel är bedömt och godkänt av Läkemedelsverket eller den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, så är det enbart läkemedelsföretaget som har tillgång till all information. Vår uppfattning om effekterna av lekanemab styrs därför i dag nästan helt av den information som läkemedelsföretaget väljer att släppa i skilda sammanhang.

Låt oss hoppas att lekanemab och andra läkemedel som kommer mot Alzheimers sjukdom blir de genombrott som patienterna och vården behöver. I dag är det dock ett problem om företagets marknadsföring leder till förväntningar hos patienter och närstående som kanske inte kan infrias. Den information som är allmänt tillgänglig nu är helt enkelt inte tillräcklig för att göra en rimlig bedömning av läkemedlets nytta och risker. Det gäller oavsett begärt pris. 

1. Lekanemab är inte godkänt som ett vanligt läkemedel i USA
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beslutade i januari att lekanemab får säljas utan att FDA bedömt nyttan och riskerna för patienterna. FDA:s bedömning enligt processen ”accelerated approval” baseras på undersökningsfyndet minskad mängd amyloidplack vid magnetkameraundersökning. FDA betonar i sitt beslut att de inte baserat beslutet på data från kliniska studier kring balans mellan nytta och risk.  

2. Nyttan är ännu oklar
Den första stora kliniska prövningen av lekanemab med 1 795 patienter publicerades online i november. Huvudanalysen var skillnad i försämring efter ett och ett halvt år i en symtomskattningsskala bestående av 18 steg (CDR-SB). Både placebogruppen och de som behandlades med lekanemab försämrades. Skillnaden var i genomsnitt mindre än ett halvt steg jämfört med placebo. Statistiskt signifikant, men motsvarar en liten klinisk skillnad. Längre uppföljningsstudier visar förhoppningsvis på avsevärt större effekt. Något som möjligen kan tala för det är att mängden amyloidplack minskade kraftigt hos dem som fick lekanemab men inte hos dem som fick placebo. 

3. Säkerheten är ännu inte tillräckligt studerad
En vanlig biverkan i studien var hjärnsvullnad eller små blödningar som syns vid magnetkameraundersökningar men kan vara potentiellt livshotande. Vid lekanemab hade 12,6 procent av patienterna (jämfört med 1,7 procent hos dem som fick placebo) tidiga tecken på den potentiellt allvarliga biverkningen ARIA-E med bland annat hjärnsvullnad. Även om drygt tre fjärdedelar var utan symtom vid fyndet så var alltså ARIA-E, som kan leda till allvarliga komplikationer, vanligt hos dem som fick lekanemab. Studien var inte tillräckligt stor för att kunna identifiera skillnader i dödlighet till följd av ARIA-E.

Vilken nytta ett nytt läkemedel som lekanemab kan ge i form av balans mellan effekt och säkerhet vet vi alltså inte förrän tidigast efter det att EMA har gjort en samlad och ojävig bedömning av all kunskap kring läkemedlet – även sådant som ännu inte rapporterats vetenskapligt. Att detta är fallet för i princip alla nya läkemedel är en viktig brasklapp som inte får glömmas bort i rapportering kring nya läkemedelsbehandlingar.  

Mikael Hoffmann, chef för stiftelsen Nepi – nätverk för läkemedelsepidemiologi