Ny policy för priser vid sällsynt sjukdom

– Jag ser detta som ett betydelsefullt ställningstagande. Det kan leda till ökad och mer jämlik tillgång till dessa läkemedel framöver, säger Elisa­beth Wallenius, ordförande i Riksförbundet sällsynta diagnoser.

Prissättningen på läkemedel för mycket ovanliga sjukomar har varit en het fråga i sjukvården. Det har inte minst handlat om vilken ”premie” som samhället är beredd att betala för att sjukdomarna är ovanliga och därmed ger mindre marknader för läkemedelsföretagen.

Enligt det arbetssätt som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, haft fram tills nyligen har myndigheten kunnat acceptera hög­re priser på läkemedel mot svåra sjukdomar, men sällsyntheten på sjukdomarna har inte ingått i de hälsoekonomiska beräkningarna. Denna ståndpunkt har TLV nu alltså ändrat.

– Vi har haft interna diskussioner hur vi ska tillämpa den etiska plattformen för prioritering. Frågan är inte självklar då man bland annat kan tänka sig undan­trängnings­effekter vid mycket höga priser. Men i enlighet med en rapport från prioriteringscentrum i Linköping landade vi i att sällsynthet kan vara en faktor, säger Douglas Lundin, chefekonom vid TLV.

Han anger några villkor för detta: att den sällsynta sjukdomen ska vara mycket sällsynt och svår, att det inte ska finnas andra bra behandlingar samt att behandlingen i fråga ska ha mycket god effekt.

– Att ett läke­medel klassas som ett så kallat sär­läke­medel räcker inte per se för att motivera ett högre pris, säger Douglas Lundin.

Ett beslut från den 21 december 2016 var första gången som TLV tillämpade det nya synsättet. Då satte myndigheten pris på två läkemedel mot den sällsynta Gauchers sjukdom vilka motsvarade runt 2 miljoner kronor per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår, qaly. Det är ungefär den dubbla nivån jämfört med vad TLV annars anser kostnadseffektivt vid svåra sjukdomar.

– Exakt vilka gränser som gäller är en bedömning från fall till fall. Vi får se hur praxis utvecklar sig här, säger Douglas Lundin.

I det aktuella fallet spelade dock TLV:s nya prispolicy ingen roll. De två läkemedelsföretagen tyckte ändå att priserna på runt 1 miljon kronor och år per vuxen patient var alltför låga, jämfört med det hittillsvarande listpriset på runt 3 miljoner kronor. För någon vecka sedan begärde de därför att de två läkemedlen, Cerezyme och Vpriv, skulle utgå ur förmånen.

– Det är mycket positivt att TLV nu tar hänsyn till sällsynthet i sin bedömning. I det aktuella fallet blev nivån orimligt låg jämfört med nuvarande pris, säger Cecilia Bröms-Thell, Sverige­chef på Sanofi Genzyme som står bakom läke­medlet Cerezyme.

Men patienter med Gauchers sjukdom kommer fortsatt att få tillgång till behandling då läkemedlen egentligen inte är öppenvårdsläkemedel utan normalt skrivs på rekvisition och ges i sjukvården. Landstingen har också nyligen slutit ett gemensamt avtal om en hemlig rabatt på Cerezyme.

– TLV:s nya policy är viktig ur principiell synvinkel. NT-rådet har resonerat på liknande sätt inför våra förhandlingar med företagen, även om vi inte offentligt definierat vilka nivåer som är acceptabla, säger Mikael Svensson, handläggare i läkemedelsfrågor på Sveriges Kommuner och Landsting, SKL.

Han påpekar dock att vissa priser som läkemedelsföretagen begär för läke­medel mot sällsynta sjuk­domar fort­farande har långt kvar från att anses vara kostnadseffektiva, till exempel för det mycket omdiskuterade läkemedlet Soliris mot sjukdomen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom.

Mikael Hoffmann, som är chef för den oberoende stiftelsen Nätverk för läkemedelsepidemiologi, Nepi, efterlyser en tydligare ståndpunkt från samhället om priser på läkemedel mot sällsynta sjukdomar.

– TLV har tagit ett pragmatiskt beslut som jag kan sympatisera med och som många svenskar ställer sig bakom. Men det saknas en tydlig koppling till den etiska plattformen för prioritering som riksdagen fattade beslut om 1996. Där sägs inget om sällsynta tillstånd. Efter 20 år kan det vara dags att politikerna tar upp frågan igen och fattar ett övergripande beslut om prioritering som ger vägledning till sjukvården, säger han.