”Andra länder i Europa accepterar Soliris till jämförbart pris”

Det var den 1 juni som NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Landsting beslutade att inte rekommendera användning av Soliris vid den dödliga sjukdomen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom, aHUS.

Orsaken till beslutet var det höga priset som företaget Alexion begärde samtidigt som NT-rådet inte ansåg att företaget skickat in ett ordentligt underlag. Kostnaden för Solirius per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår motsvarar enligt NT-rådet 10 till 30 gånger mer än vad som normalt anses acceptabelt vid en sjukdom av hög svårighetsgrad.

Beslutet har lett till stora protester bland läkare som behandlar aHUS och till oro bland de runt 45 patienter och deras familjer som är drabbade av sjukdomen i Sverige.

I en mejlintervju med Dagens Medicin kommenteras situationen för första gången av Alexion genom Peter Rybäck, vd för Norden och Baltikum på det amerikanska företaget.

Hur motiverar ni det höga priset på Soliris vid aHUS?

– Kostnaderna för Soliris, eller värdet, speglar ett antal faktorer: sällsyntheten och komplexiteten i aHUS och sjukdomen PNH, paroxysmal nocturn hemoglobinuri, där läkemedlet också är godkänt, den avgörande förbättring i patienternas överlevnad och livskvalitet som medicinen ger, de mycket höga kostnaderna och riskerna som det innebär att utveckla ett särläkemedel av Soliris typ samt att stödja fortsatt forskning och utveckling.

NT-rådet har fattat sitt beslut efter en hälsoekonomisk analys av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV. Varför skickade ni inte in ett hälsoekonomiskt underlag till TLV?

– Alexion skickade in ett hälsoekonomiskt underlag till TLV vid en tidigare utvärdering av Soliris för PNH inom ramen för det frivilliga klinikläkemedelsprojektet. Trots en till största delen fördelaktig utvärdering av medicinens effekt ändrade inte NLT-gruppen [föregångaren till NT-rådet] en tidigare negativ rekommendation på denna indikation. Faktum är att underlaget aldrig kommenterades av NLT-gruppen.

– Av detta arbete drog Alexion slutsatsen att det inte tjänar någonting till att gå in med nya ekonomiska underlag, utan i stället fokuserade vi på den kliniska nytta som Soliris ger patienter som lider av aHUS.

Är det inte nonchalant att inte skicka in ett sådant underlag till en myndighet vars syfte just är att bedöma hälsoekonomi?

– Som jag svarade: vi lämnade in  en hälsoekonomisk kalkyl i samband med värderingen av Soliris för PNH och fann att den inte beaktades i beslutet.

I sin analys av Soliris har TLV inte tagit i beaktande den överlevnadsfördel som är kopplat till användning av Soliris, vilket till en del skulle ha minskat den höga kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår. Skickade ni inte in sådana data?

– Vi har försett både TLV och NT-rådet med kliniska data. TLV är fullt medvetna om Soliris effekter för patienternas överlevnadsförbättring.

Årskostnaden att behandla alla patienter i Sverige med Soliris skulle blir runt 200 miljoner kronor. Om alla särläkemedel kostade lika mycket som Soliris, skulle inte den totala kostnaden för särläkemedel då bli oproportionerligt stor?

– För åren 2013 till 2020 bedöms kostnaderna för särläkemedel växa från ca 2,7 procent till 3,9 procent för att sedan stabiliseras runt 4,1 procent av den samlade kostnaden för läkemedel. Om det är mycket eller lite för att ge tillgång till livsviktiga mediciner åt patienter med sällsynta sjukdomar får någon annan bedöma.*

Vad är er syn på att överläggningar med NT-rådet om en eventuell riskdelning inte lett någon vart?

– Egentligen kan vi inte kommentera förhandlingar med enskilda länder eller myndigheter. Men vi var i dialog som vi uppfattade det med NT-rådet, men de valde ändå komma med en negativ rekommendation.

Vilka andra länder har beslutat att göra Soliris tillgängligt för patienter med aHUS? Vilka priser gäller där?

– Soliris är tillgängligt för patienter efter överenskommelser med stater och ansvariga myndigheter i USA, Japan, Australien, stora delar av Sydamerika samt i Europa: Storbritannien, Irland Tyskland, Frankrike, Spanien, Italien, Belgien samt Nederländerna.

– Alexion kommenterar inte prissättningen på enskilda marknader, men i Europa, som har jämförbara sjukvårdssystem, är prissättningen enhetlig.

Tror du att sitationen i Sverige kan lösas?

– Jag hoppas det men kan inte kommentera processen vidare.

* Peter Rybäck lämnar här följande referens: Estimating the budget impact of orphan drugs in Sweden and France 2013–2020, Orphanet Journal of Rare Diseases, 2014. Adam Hutchings, Carina Schey, Richard Dutton, Felix Achana and Karolina Antonov.