tisdag31 januari

Kontakt

Annonsera

E-tidning

Sök

Starta din prenumeration

Prenumerera

Barnsjukvård

EMA-klartecken för världens nu dyraste läkemedel

Publicerad: 19 december 2022, 14:01

Hemgenix ges som en engångsinfusion där patienten får 20 biljoner genkopior av faktor IX per kilogram kroppsvikt. Genrebild

Foto: Getty Images

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har rekommenderat marknadsgodkännande för Hemgenix (etranakogen-dezaparvovek), det första genterapiläkemedlet mot hemofili B.

Ämnen i artikeln:

EMAEULäkemedelNT-rådetTLVToppnyheter

Carl-Magnus Hake

carl-magnus.hake@dagensmedicin.se


Läkemedlet är omskrivet som världens dyraste, sedan det nyligen sattes på marknaden i USA till en kostnad på runt 36 miljoner kronor för en engångsbehandling. 

Hemgenix gör att patienterna får en kroppsegen produktion av koagulationsfaktor IX, som de saknar på grund av sin genetiskt betingade sjukdom.

Läs också: Första genterapin mot blödarsjuka får klartecken

EMA baserar sin positiva positiva rekommendation på två enarmade prospektiva studier med totalt 57 manliga patienter med medelsvår till svår hemofili B, där majoriteten följdes i upp till två år efter att de fått en engångsinfusion med det nya läkemedlet. Två av patienterna har behandlats i Sverige, uppger företaget CSL Behring. 

Efter behandlingen hade antalet blödningar minskat från i snitt 4,2 till 1,5 och 96 procent av deltagarna behövde inte längre ta rutinmässig profylax med konventionella faktorkoncentrat.

De vanligaste biverkningarna var influensaliknande symtom och förhöjda värden av leverenzymer. Den senare biverkningen kan dock behandlas effektivt med kortison, enligt EMA.

Myndigheten skriver vidare att patienter som behandlas med Hemgenix ska följas i 15 år för att monitorera effekt och säkerhet av läkemedlet.

För att EMA:s positiva rekommendation ska resultera i ett försäljningstillstånd måste den även officiellt klubbas igenom av EU-kommissionen. En möjlig kommande användning i Sverige blir avhängig en hälsoekonomisk bedömning av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket och en eventuellt positiv rekommendation av NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Regioner.  

Hemgenix är baserat på ett särskilt virus, adenoassocierat virus, som bär med sig en gen för koagulationsfaktor IX. Efter administrering tas viruspartiklarna upp i levern och levercellerna börjar sedan producera fungerande faktor IX. Läkemedlet fungerar därmed på samma sätt som den första genterapin mot hemofili A, se länk ovan.

Rekommendationen om godkännande gäller patienter som har en medelsvår eller svår variant av sjukdomen och som inte har utvecklat så kallade inhibitorer, antikroppar mot externt tillförd faktor IX.  

Enligt Socialstyrelsen finns runt 900 pojkar eller män med hemofili i Sverige. Hemofili A, brist på faktor VIII, är den vanligaste formen som fem av sex av drabbade patienter har.  

Hemgenix tar över den informella titeln som världens dyraste läkemedel från Libmeldy som i sin tur tog över den från Zolgensma.

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten utifrån din yrkesroll?

Klicka här!

Kommentarer publiceras efter granskning.

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev