Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Barnsjukvård

Klartecken för pulverbehandling mot SMA

Publicerad: 5 januari 2022, 12:32

Vid SMA typ 1 visar sig symtomen inom de första sex månaderna av bebisens liv.

Foto: GettyImages

Nu ger NT-rådet grönt ljus för det orala läkemedlet risdiplam till vissa patienter med den sällsynta sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA.


Ämnen i artikeln:

NT-rådetLäkemedelToppnyheter NeurologiToppnyheter Rörelseorganen

Spinal muskelatrofi är en grupp ärftliga sjukdomar där motoriska nervceller bryts ned, vilket leder till muskelsvaghet och att musklerna förtvinar. 

För patienter under 18 år bör regionerna i första hand använda Evrysdi (risdiplam) eftersom administreringen är enklare, skriver NT-rådet. Läkemedlet är ett pulver som blandas till en oral lösning. Andrahandsalternativet är Spinraza (nusinersen) som i stället injiceras i ryggvätskan. 

Läs även: Nytt stöd för genterapi vid muskelsjukdom 

Den nya rekommendationen gäller för samma patientgrupp som omfattas av rekommendationen för nusinersen. Det handlar om barn med SMA som uppfyller vissa kriterier, och där behandlingen bedöms ha störst nytta. 

I Sverige föds varje år fyra till åtta barn med SMA typ 1 som är den svåraste varianten av sjukdomen. Två till tre personer diagnostiseras årligen med SMA typ 2 respektive typ 3.

I slutet av 2017 rekommenderade NT-rådet att vissa patienter med SMA kunde behandlas med Spinraza, vilket var det första godkända läkemedlet för patientgruppen. I fjol fick Evrysdi grönt ljus av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA. Och nu ger alltså NT-rådet klartecken till regionerna att använda läkemedlet.

Rådet understryker att beslut om behandling ska tas tillsammans med det nationella behandlingsrådet för SMA. Patienterna ska även följas upp i det nationella kvalitetsregistret för neuromuskulära sjukdomar. 

Kostnaden per behandling med dessa läkemedel är mycket hög.

Läs mer

EMA säger ja till genterapi mot spinal muskelatrofi
Årets tio viktigaste forskningsnyheter 

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten? Klicka här! 

Kommentarer publiceras efter granskning.

 

Maria Gustavsson

Reporter

maria.gustavsson@dagensmedicin.se

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev