Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Barnsjukvård

Klartecken för Spinraza

Publicerad: 20 december 2017, 13:09

Under vissa förutsättningar kan det banbrytande läkemedlet Spinraza (nusinersen) ges till små barn som har svåra former av den ärftliga sjukdomen spinal muskelatrofi. Den rekommendationen utfärdade NT-rådet vid Sveriges Kommuner och Landsting i dag.


– Det här är ett steg framåt och öppnar för att vi nu kan behandla fler barn med denna svåra sjukdom. Vi har en handfull på kö redan, säger Mar Tulinius, professor och överläkare vid Drottnings Silvias barnsjukhus i Göteborg.

Vid de svåraste formerna av den sällsynta sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA, förlorar barn rörelseförmågan och många dör före ett års ålder. Läkemedlet Spinraza, som ökar produktionen av ett friskt protein i nerverna, kan vända på sjukdomsförloppet.

Det godkändes inom EU i somras men i Sverige har det varit oklart om behandlingen kan ges då listpriset är mycket högt, 4,8 miljoner kronor första året och sedan 2,4 miljoner årligen så länge patienten lever.

I en tidigare interimsrekommendation har NT-rådet sagt att de svårast sjuka barnen ska kunna få tillgång till behandlingen.

– Den nya rekommendationen öppnar dock för att fler barn kan komma i fråga, till exempel de med den inte lika allvarliga formen SMA typ 3. Det är också bra att behandlingen centraliseras till två sjukhus i Sverige. Vi får då en mer samlad erfarenhet, vilket ökar möjligheten att utvärdera effekten, säger Mar Tulinius.

Enligt den nya rekommendationen kan behandling bara ges om vissa kriterier är uppfyllda, som att diagnosen är genetiskt verifierad samt att det registreras från vilken förälder respektive mutation härrör.

Vidare ska en nationell expertgrupp besluta tillsammans med behandlande läkare om läkemedlet ska ges till vissa patienter. Behandlingen ska avbrytas om sjukdomen försämras.

– Det här är så nytt så jag vet inte tillräckligt om hur arbetsfördelningen ska se ut mellan den nationella arbetsgruppen och de behandlande centra. Jag utgår från att det ska gå bra, säger Mar Tulinius.

NT-rådet har skrivit ett avtal om prisreduktion med företaget Biogen.

Enligt den nya rekommendationen ska patienterna följas vid neuromuskulära mottagningen på Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg eller neuromuskulära mottagningen vid Karolinska universitetssjukhuset i Stockholm. Behandlingsteamen där ansvarar för behandlingen och uppföljningen av patienten i samråd med hemmakliniken.

Relaterat material

Årets tio viktigaste forskningsnyheter

Dubbelt positivt för behandling vid svår muskelsjukdom

Ny milstolpe vid behandling av spinal muskelatrofi

Carl-Magnus Hake

Reporter

carl-magnus.hake@dagensmedicin.se

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev