Region Skåne ändrar sig igen om omtvistat läkemedel

Beskedet innebär bland annat att den 17-årige patienten Måns Rundqvist, vars situation Dagens Medicin nyligen uppmärksammat, kan fortsätta sin behandling. Enligt tidigare beslut från regionen skulle den för andra gången ha upphört den 1 juli 2020.

Translarna (ataluren) är den enda specifika behandlingen mot en undergrupp av Duchennes muskeldystrofi som orsakas av en så kallad nonsensmutation i dystrofigenen. Läkemedlet anses bromsa den fortlöpande försämring i muskelfunktionen som gör att patienterna går en förtidig död till mötes.

De randomiserade studierna med Translarna har bara gällt patienter som fortfarande är gående och effekten som då påvisats har varit omstridd. Det har återspeglats i indikationen på marknadsföringstillståndet som bara gäller gående patienter. Behandlande läkare har dock ansett att icke-gående patienter har haft effekt av läkemedlet, varför de fått fortsätta med behandlingen som kostar 15 700 kronor per dag för en patient som väger 52 kg.

Men som Dagens Medicin nyligen berättat har tre regioner bestämt att upphöra med behandlingen hos icke-gående. Orsaken är ett beslut om subvention för Translarna som förra våren kom från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och som bara gällde gående patienter.

Anledningen till att Region Skåne nu ändrat sig är att företaget PTC Therapeutics uppgivit att indikationstexten för Translarna kommer att ändras. Enligt företaget ska EU:s läkemedelsmyndighet EMA ha gett klartecken till att stryka meningen ”Effekten har inte påvisats hos icke-rörliga patienter”.

Samtidigt kvarstår dock meningen innan, att ”Translarna är avsett för behandling av Duchennes muskeldystrofi […] hos rörliga patienter 2 år och äldre.” Så frågan är hur stor ändringen egentligen är.

– Att läkemedlet inte har visat sig ha någon effekt hos icke-rörliga patienter har varit en viktig del i vårt tidigare beslut att inte längre bekosta läkemedlet. Nu har läget uppenbarligen ändrat sig evidensmässigt. Vi har därför anmodat att företaget att vända tig till TLV för att få den bredare indikationen utvärderad, även hos icke-gående. Vi inväntar besked därifrån, säger Maria Landgren, läkemedelschef i region Skåne.

Dagens Medicin har sökt övriga två regioner som tidigare gjort gemensam sak med Skåne i synen på Translarna till icke-gående. I Halland uppger läkemedelsstrategen Ann-Kristin Ottersgård-Brorsson att beslutet om utsättning kvarstår tills TLV eventuellt ändrar sig.

Vi har inte fått bekräftat hur Västra Götalandsregionen ser på saken. Men Liselott Martynenko Agerlid, som är juridiskt ombud för tre av de aktuella patienterna uppger att regionen verkar följa Region Skåne.

– Vi hoppas att det här kan bli början på en permanent ändring. Det viktiga här är att regionerna inte måste följa TLV-beslut. Det finns gott om osubventionerade läkemedel som sjukvården annars använder. Generellt är det väldigt olyckligt med hur det ständigt kommer ändrade och olika besked i regionerna om hur pojkarna får eller inte får fortsätta sin behandling, säger hon.

Något besked från EMA finns ännu inte om hur indikationstexten är ändrad eller inte. Myndigheten dröjer normalt med sådan information om den inte påverkar folkhälsan.