Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

måndag17.05.2021

Kontakt

Annonsera

E-tidning

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Barnsjukvård

Trippelbehandling vid cystisk fibros får ok

Publicerad: 1 juli 2020, 10:09

Grönt ljus för trippelbehandling vid cystisk fibros.

Foto: Getty Images

En kombination av tre läkemedel är nu ett steg närmare patienterna sedan EU:s läkemedelsmyndighet EMA gett behandlingen grönt ljus.


Ämnen i artikeln:

EMALäkemedelCystisk fibros

Kaftrio är den första trippelkombinationen som fått klartecken av EMA för behandling av lungsjukdomen cystisk fibros.

Läkemedlet, som utvecklats av företaget Vertex, innehåller det sjukdomsmodifierande ivakaftor och de två korrektorerna elaxkaftor och tezakaftor.

Cystisk fibros orsakas av mutationer som gör att cellernas saltkanaler blir defekta. Som konsekvens blir slemmet som bildas i lungorna och mag-tarmkanalen tjockare och segare än normalt, vilket bland annat leder till infektioner med åtföljande skador på lungorna.

Rekommendationen för godkännande av trippelbehandlingen gäller patienter över 12 år med en eller två kopior av F508del-mutationen, vilket motsvarar 90 procent av patienterna med cystisk fibros. Det är betydligt fler än de omkring 45 procent som kan bli hjäplta av det sjukdomsmodulerade Orkambi (lumakaftor/ivakaftor).

EMA:s bedömning av Kaftrio grundar sig på kliniska studier som Dagens Medicin har skrivit om tidigare där lungfunktionen förbättrades hos patienter som fick behandlingen.

När ett annat sjukdomsmodifierande läkemedel, Orkambi godkändes för marknadsföring tog det på grund av segdragna prisförhandlingar mellan företaget Vertex och Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, tre år innan det blev tillgängligt för patienterna, något som Dagens Medicin har rapporterat om i flera artiklar.

För att Kaftrio ska få marknadsgodkännande måste ett beslut fattas av EU-kommissionen.

Relaterat material

Trippelbehandling kan hjälpa fler med cystisk fibros

Trippelbehandling lovordas vid cystisk fibros

Läkemedlet tar familjens besparingar

Frågetecken kring när CF-läkemedel blir tillgängligt

Petra Hedbom

Reporter

petra.hedbom@dagensmedicin.se

Ämnen i artikeln:

EMALäkemedelCystisk fibros

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev