Målriktad behandling gav förbättrad överlevnad vid AML

– Till hösten kommer vi att börja göra en uppdatering av det nationella vårdprogrammet för akut myeloisk leukemi och då är det här en viktig sak att ta ställning till, säger Martin Höglund, överläkare i hematologi, Akademiska sjukhuset, Uppsala.

Det primära utfallsmåttet i den aktuella studien var överlevnad. Patienter som fick Rydapt i tillägg till övrig cytostatikabehandling hade 22 procent lägre risk för död jämfört med kontrollgrupp som fick placebo. Överlevnaden efter fyra år var drygt 50 procent i Rydaptgruppen och 44 procent i kontrollgruppen.

– Jag tycker det är klart uppmuntrande data. När man pratar med kollegor i andra länder som är insatta så är åsikten att läkemedlet kan komma in i klinisk rutin ganska snart, säger Martin Höglund.

Akut myeloisk leukemi är en form av blodcancer som drabbar cirka 350 individer per år. FLT3-mutationer återfinns hos cirka 30 procent av patienterna som har sjukdomen och kan delas in i flera undergrupper. I tidigare studier har bland annat en av undergrupperna kopplats till en högre återfallsrisk i sjukdomen, enligt forskarna bakom studien.

I studien ingick 3 277 patienter med nydiagnostiserad akut myeloisk leukemi som var mellan 18 och 59 år. Av dessa var det 717 patienter som hade mutationen och lottades till tilläggsbehandling. Transplantation skedde hos mer än hälften av patienterna i både behandlingsgrupp och kontrollgrupp någon gång under sjukdomsförloppet.

Martin Höglund har några synpunkter på resultatet.

– Jag har svårt att förstå varför man får ett sämre resultat i kontrollarmen vad gäller remission än vad vi sett i tidigare studier i Sverige och även Holland. Det tar ner studien något.

Remission innebär förbättring av cancersjukdomen, det vill säga att symtom avtar eller försvinner. Trots det kan cancer finnas kvar i kroppen.

Han har även ytterligare en invändning

– Det är alltid bra om man vid införandet av ett nytt läkemedel som ska ges mer rutinmässigt har två studier att luta sig mot. Nu vet man att ingen mest troligt kommer att orka med en sådan här stor studie till och då får vi acceptera det.

Rydapt är en så kallad multikinashämmare, vilket innebär att den hämmar flera olika signalvägar i cellen. Läkemedlet godkändes av amerikanska läkemedelsmyndigheten i maj i år för behandling av vuxna med nydiagnostiserad akut myeloisk leukemi som har en FLT3-mutation.

Studien är sponsrad av läkemedelsföretaget Novartis.

Läs abstract:

￭

Richard Stone med flera. Modisturin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation. The New England Journal of Medicine, publicerad online den 23 juni 2017. Doi: 10.1056/NEJMoa1614359

EMILIA LARSSON