Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Hjärta-kärl

Genterapi vid hjärtsvikt medförde förbättringar

Publicerad: 2 juni 2010, 13:20

Patienter med hjärtsvikt fick vissa symtomförbättringar efter att de behandlats med genterapi, enligt data från den första kliniska studien på området.


Det är amerikanska forskare som utvärderat en variant av genterapi på 39 patienter med medelsvår till svår hjärtsvikt.

Syftet med genterapin var att höja nivåerna av enzymet Serca2a inuti hjärtmuskelceller. Tidigare studier har visat att detta enzym, som påverkar kalciumomsättning och sammandragningsförmågan i hjärtmuskeln, är nedreglerat vid hjärtsvikt.

I den nya studien användes en rekombinant form av genen för Serca2a, som sprutades in i ett kranskärl via en kateter. På detta sätt fick patienterna olika doser av genterapin eller placebo.

Efter sex månader hade de 9 patienter som fick den högsta dosen fått statistiskt signifikant förbättring enligt ett sammansatt effektmått jämfört med de 14 patienter som fick placebo.

I det sammansatta effektmåttet ingick bland annat patienternas arbetsförmåga och symtombild. Men det fanns inga statistiskt signifikanta skillnader för enstaka effektparametrar mellan de bägge grupperna.

Studien, som presenterades i veckan på en hjärtsviktskongress i Berlin, har finansierats av det amerikanska bioteknikföretaget Celladon.

På företaget hoppas man nu att större fas 3-studier ska bekräfta att genterapin kan bromsa eller till och med vända sjukdomsförloppet vid hjärtsvikt.

Men vissa experter är mer tveksamma till behandlingen. När studien presenterades i Berlin kom bland annat invändningar mot att många hjärtsviktspatienter har antikroppar mot den virusvektor som användes i undersökningen och därför inte skulle kunna behandlas, rapporterar nyhetstjänsten Medpage Today.

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev