Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Hjärta-kärl

Lovande resultat för genterapi hos patienter med allvarlig blödarsjuka

Publicerad: 12 december 2011, 09:33

Efter genterapi behövde fyra av sex patienter med svår blödarsjuka inte längre annan behandling mot sin sjukdom.


Det visar resultaten av en studie som publiceras i tidskriften New England Journal of Medicine och även har presenterats vid ASH, en kongress för blodspecialister, som just nu pågår i San Diego, USA.

Vid hemofili, blödarsjuka, klarar kroppen inte av att producera de proteiner som behövs för att blodet ska koagulera.

Hittills har patienter med svår hemofili B, som är en variant av blödarsjuka, tvingats till regelbunden behandling där man via injektioner tillför den saknade koagulationsfaktorn direkt i blodet.

Men nu har forskare lyckats få patienter med sjukdomen att börja producera det saknade proteinet.

Det skedde efter att forskarna fört in genen för proteinet i levercellerna hos sex patienter med svår hemofili B.

Patienterna följdes i 6 till 16 månader.

Resultaten visar att alla patienterna vid uppföljdningstidens slut hade betydligt högre nivåer av proteinet som de saknat än vid studiens början. Fyra behövde inte längre någon annan behandling mot sjukdomen.

Bakom studien står bland andra forskare vid University College London i Storbritannien.

I en kommentar i anslutning till artikeln i New England Journal of Medicine beskrivs resultaten som en milstolpe. Men kommentarsförfattaren manar samtidigt till försiktighet, och påpekar att det behövs studier med ett större antal patienter innan metoden kan anses säker att använda.

Läs abstract:

New England Journal of Medicine, publicerad online 10 december 2011

KATRIN TRYSELL

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev