Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Hjärta-kärl

Preventiv behandling av blödarsjuka får godkänt

Publicerad: 23 mars 2011, 05:00

Förebyggande behandling med koagulationsfaktorer mot blödarsjuka fungerar väl trots att det finns liten vetenskaplig evidens. Det visar en ny rapport.


Ämnen i artikeln:

Läkemedel

På begäran av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket har Statens beredning för medicinsk utvärdering, SBU, gjort en litteraturgenomgång för den medicinska behandlingen av blödarsjuka.

350 personer i Sverige, främst män, lider av de olika formerna av blödarsjuka hemofili A, hemofili B och von Willebrands sjukdom.

En brist på äggviteämnen som kontrollerar blodets levringsförmåga orsakar blödningar som bland annat leder till ledskador och i värsta fall en tidig död om sjukdomarna inte behandlas.

Sverige är ett av få länder i världen som från tidig ålder injicerar blödarsjuka med så kallade koagulationsfaktorer i förebyggande syfte och inte enbart vid akuta blödningar.

– Den profylaktiska behandlingen har gjort att blödarsjuka barn kan vara fysiskt aktiva och att de i vuxen ålder kan delta på arbetsmarknaden i samma utsträckning som andra, säger Erik Berntorp, professor i klinisk koagulation och ordförande i SBU:s expertgrupp.

Behandlingen är mycket dyr, kostnaden för en patient ligger på mellan en och två miljoner kronor per år.

Av bland annat etiska skäl är det svårt att göra jämförande studier av den förebyggande behandlingen.

– Man kan jämföra det med att lotta vem som ska hoppa med eller utan fallskärm från ett flygplan och se vem som överlever, säger Erik Berntorp.

Eftersom det tidigare inte funnits någon samlad vetenskaplig rapport om behandlingen säger han att det internationella intresset för SBU:s genomgång är mycket stort.

Expertgruppen har detaljgranskat närmare 500 studier och konstaterar att den kliniska erfarenheten är att förebyggande behandling med koagulationsfaktorer fungerar bra.

SBU konstaterar dock att det finns liten vetenskaplig evidens och att fler studier krävs.

– De uppföljningar som gjorts pekar i samma riktning. De som får de här dyra behandlingarna mår oerhört mycket bättre och vi ser dramatiska skillnader, säger Erik Berntorp.

SBU konstaterar att behandlingen ger effekt, om än inte lika god, även för patienter utvecklar antikroppar mot koagulationsfaktorerna.

Expertgruppen vill också att det skapas ett nationellt register för att underlätta uppföljningen av behandlingen för blödarsjuka.

Ämnen i artikeln:

Läkemedel

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev