Få hela storyn
Starta din prenumeration

Prenumerera

Måndag26.10.2020

Kontakt

Annonsera

Meny

Starta din prenumeration

Prenumerera

Sök

Hjärta-kärl

Stamcellsbehandling rådde bot på svår genetisk sjukdom

Publicerad: 10 December 2009, 13:29

Nio av tio stamcellstransplantationer gav lyckat resultat hos vuxna med svåra former av sicklecellanemi.


Personer med den ärftliga sjukdomen sicklecellanemi har missformade röda blodkroppar som inte kan transportera syre ut i vävnaden. Sjukdomen kan kräva livslånga blodtransfusioner.

Nu har forskare för första gången genomfört lyckade försök med att transplantera stamceller till vuxna med svår sicklecellanemi. För barn är detta möjligt sedan tidigare.

I den nya studien, som publiceras i dag i New England Journal of Medicine, har 10 personer mellan 16 och 45 år fått stamcellstransplantation. Normalt försöker man slå ut hela personens benmärg vid en sådan transplantation. Den sortens transplantation har dock inte ansetts fungera för vuxna.

Den metod som används i den nya studien går ut på att slå ut den egna benmärgen delvis, men ändå tillräckligt mycket för att det ska finnas plats för att bilda friska blodkroppar. Efter behandlingen producerar alltså benmärgen både celler som kommer från donatorn och celler som kommer från patienten. Metoden innebär en mindre påfrestning för patienterna.

Vid uppföljning efter i median två och ett halvt år efter transplantation levde samtliga patienter. Nio av tio patienter hade då nivåer av donatorceller som räckte för att kompensera för de sjuka blodkropparna. Blodvärdet, Hb, hade stigit från i snitt 90 till i snitt 126. Enligt forskarna var biverkningarna milda jämfört de som kan uppstå vid konventionell benmärgstranplantation.

Enligt forskarna, som bland annat är verksamma vid Johns Hopkins University, Baltimore, USA, visar studien att de har utvecklat en form av behandling med stamceller som är stabil och som motverkar sjukdomen. De skriver också att enkelheten, den höga effektiviteten och den låga biverkningsrisken gör metoden möjlig att tillämpa vid de flesta transplantationscentra.

I en ledarkommentar som också publiceras i det senaste numret av New England Journal of Medicine uppges att behandlingen kan vara ideal för patienter med svår sicklecellanemi förutsatt att resultaten står sig i framtiden.

Läs abstract:

New England Journal of Medicine 2009; 361:2309-2317

Dela artikeln:


Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev