Mindre bieffekter med nytt läkemedel mot cystisk fibros

– Det är bra att utvecklingen går vidare. Med Orkambi har man sett att vissa patienter får sluta ta läkemedlet på grund av obstruktiva besvär i luftvägarna. Här verkar den problematiken i stort sett vara borta, säger Lena Hjelte, adjungerad professor i pediatrik och överläkare vid Stockholm CF Center vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge.

I läkemedlet Orkambi ingår de två substanserna lumakaftor och ivakaftor som påverkar den jonkanaldefekt vilken drabbar runt hälften av patienterna med cystisk fibros. Detta har i sin tur visat sig ge en förbättrad lungfunktion.

I den nya studien har företaget Vertex, som står bakom Orkambi, bytt ut lumakaftor mot en snarlik substans som heter tezakaftor med målet att bland annat få en bättre biverkningsprofil – och det verkar alltså ha lyckats.

När ett forskarlag jämförde den nya kombinationen mot placebo var förbättringen i lungfunktion ungefär den samma som man sett med Orkambi, men det var ingen skillnad jämfört med placebo sett till hur många som fick avbryta studien på grund av biverkningar. Snarare verkade det nya läkemedlet ge mindre luftvägsrelaterade negativa händelser än placebo.

– Det ska bli intressant att se om företaget försöker få det här läkemedlet godkänt eller om man snarare ser det som grund för att bygga vidare med ytterligare kombinationsbehandling, säger Lena Hjelte.

När det gäller Orkambi blev det läkemedlet godkänt för två år sedan men det har ännu inte introducerats i Sverige då Vertex inte kommit överens om en prismodell med landstingen.

– Jag hoppas att det går att lösa snart, då detta är ett läkemedel som är starkt efterfrågat av sjukvården och patienterna, säger Lena Hjelte.

Läs abstract till studien:

￭ Jennifer Taylor-Cousar med flera. Tezacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del. New England Journal of Medicine, publicerad online den 3 november 2017. DOI: 10.1056/NEJMoa1709846